NICE recomienda Rydapt (Novartis) como primer fármaco en mastocitosis grave

El Instituto Nacional de Excelencia para la Salud y la Atención del Reino Unido, NICE por sus siglas en inglés, ha recomendado la midostaurina (el fármaco Rydapt de Novartis) como tratamiento para la mastocitosis sistémica avanzada en adultos. Se trata de la primera terapia dirigida a este trastorno sanguíneo grave poco común.

La mastocitosis es una afección poco común causada por un número excesivo de células sanguíneas específicas llamadas mastocitos, que desempeñan un papel clave en el sistema inmunológico al desencadenar la inflamación en el cuerpo. La mastocitosis sistémica avanzada es una forma grave de la enfermedad en la que los mastocitos se acumulan en los tejidos corporales, como la piel, los órganos internos y los huesos.

Hay tres subtipos diversos de la enfermedad: mastocitosis sistémica agresiva, mastocitosis sistémica con neoplasias hematológicas asociadas y leucemia de mastocitos. Los síntomas son variados y pueden variar desde diarrea y vómitos frecuentes e inesperados hasta anafilaxia.

Debido a la naturaleza individual de la enfermedad y la diversidad de subtipos, no existe un tratamiento estándar actual para la mastocitosis sistémica avanzada. En cambio, el tratamiento se basa en los síntomas y puede incluir una variedad de terapias. El nuevo borrador de la guía del NICE significa que alrededor de 170 pacientes ahora serán elegibles para el tratamiento con midostaurina, la primera terapia dirigida para la mastocitosis sistémica avanzada disponible en el NHS. El tratamiento se toma por vía oral dos veces al día y actúa bloqueando múltiples enzimas involucradas en la afección.

Mejora la suprevivencia 

La evidencia de los ensayos clínicos sugiere que la midostaurina mejora la supervivencia general de las personas con mastocitosis sistémica avanzada en comparación con varios tratamientos de comparación. También hay una mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes que usan midostaurina, sin embargo, la evidencia sobre su efectividad es incierta. Por lo tanto, la midostaurina se considera un uso rentable de los recursos del NHS (sistema de salud británico) y se recomienda para su uso rutinario en el NHS.

Meindert Boysen, subdirector ejecutivo y director del Center for Health Technology Evaluation en NICE, dijo: “Nos complace poder recomendar la midostaurina como una opción de tratamiento para personas con mastocitosis sistémica avanzada, a pesar de las limitaciones en la efectividad clínica y comparativa evidencia.

“Los síntomas que experimentan los pacientes con esta rara enfermedad pueden ser devastadores y limitantes. Al reconocer que los pacientes con mastocitosis sistémica avanzada tienen una esperanza de vida limitada sin midostaurina, y al trabajar en estrecha colaboración con la empresa, podemos apoyar el acceso a este tratamiento innovador".

Blake Dark, director comercial interino del NHS de Inglaterra, dijo: “Como la primera terapia dirigida para esta forma de trastorno sanguíneo disponible en el NHS, los pacientes con mastocitosis sistémica avanzada ahora tendrán mejores posibilidades de supervivencia mientras experimentan una mejor calidad de vida".