Profesionales critican que la Administración va por detrás en la gestión de enfermedades raras

Marcos Domínguez. Madrid
Los especialistas reunidos en el III Encuentro de Expertos en enfermedades raras han constatado los grandes cambios habidos en los últimos años en la gestión de estas patologías “gracias al esfuerzo de profesionales, laboratorios y asociaciones”, como ha explicado Jordi Pérez, de la Unidad de Enfermedades Raras del Vall d’Hebron. Sin embargo, en este tiempo “las administraciones han ido más lentas”.

Esta lentitud, unido a la descentralización del sistema sanitario, es de las principales causas para garantizar el acceso equitativo a medicamentos huérfanos en nuestro país. De hecho, según se ha señalado en el encuentro, algunos de estos fármacos tardan hasta cuatro años más que en otros países de Europa en llegar a los pacientes españoles… si es que llegan. Por ello, se ha llevado a cabo un estudio sobre acceso y financiación de estos productos en España, patrocinado por Shire y avalado por la Sociedad Española de Medicina Interna (SEMI), la Sociedad Española de Neurología Pediátrica (Senep), la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) y la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder).

Los ponentes en la reunión de expertos sobre enfermedades raras.

Basado en la metodología Delphi, ha contado con la participación de más de 80 profesionales entre médicos, farmacéuticos, gestores y representantes de la industria. El informe ha puesto de manifiesto la existencia de un consenso para establecer mecanismos específicos dirigidos a la financiación de tratamientos para las enfermedades raras, la adopción de un sistema único de evaluación de los medicamentos huérfanos, la creación de equipos de referencia para el abordaje de la enfermedad y un registro por patología.

Luis González Gutiérrez-Solana, neumopediatra del Niño Jesús (Madrid), ha señalado que la asignación presupuestaria para medicamentos huérfanos sigue los mismos criterios que los de enfermedades comunes, lo que dificulta su acceso. No obstante, en cuanto a criterios de financiación y acceso “se debe distinguir las enfermedades raras oncológicas de las que no lo son”, algo que parece factible que se haga durante el próximo lustro, según los entrevistados en el estudio.
En cuanto a la fijación de precio de los medicamentos huérfanos, José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), ha explicado que se debe tener en cuenta tanto la carga de la enfermedad como el coste de la misma si no se da el tratamiento óptimo y en comparación con otras alternativas terapéuticas. Los profesionales lo ven factible. Donde no se muestran tan de acuerdo es en que la fijación del precio y reembolso incluya la carga que supone para el cuidador del enfermo la patología. “Este punto ha generado discrepancia porque no se tiene en cuenta para otras patologías”, ha apuntado.

Las enfermedades raras cada vez son más tenidas en cuenta. Sin embargo, como ha puesto de manifiesto Javier Urcelay, director general de Shire en España y Portugal, “semanalmente se inscriben cinco enfermedades raras nuevas”. La gran mayoría, enfermedades ultrarraras. Queda un gran camino por recorrer para garantizar el acceso a tratamientos a los más de 3 millones de personas que en España padecen alguna de las patologías de este heterogéneo grupo.

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El registro de enfermedades raras estará listo en dos meses (18/02/15)