La terapia de Pfizer para amiloidosis viene a España como una "esperanza"

Pfizer ha presentado este jueves el primer y único tratamiento aprobado en España para pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina nativa o hereditaria en adultos con miocardiopatía (ATTR-CM, por sus siglas en inglés). Este fármaco reduce un 30 por ciento el riesgo de mortalidad y un 32 por ciento la frecuencia de hospitalizaciones por causas cardiovasculares. Así lo ha confirmado José González Costello, cardiólogo especialista en amiloidosis ATTR del Hospital Universitario de Bellvitge, que ha asegurado que se trata de un medicamento esperanzador, pues era muy esperado por aquellos que padecen esta patología rara. En este acto también ha participado, entre otros, José Chaves, director médico de la compañía farmacéutica que ha detallado que desde el 1 de junio la terapia ya está disponible y financiada por el Ministerio de Sanidad.

La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) es una enfermedad letal e infradiagnosticada que afecta a 3 de cada 10.000 habitantes. Es similar a otras enfermedades, por lo que hacer un diagnóstico requiere de cierto conocimiento que se ha ido adquiriendo en los últimos años a través de la educación, tal y como explica González Castello. “Antiguamente, teníamos que demostrar que teníamos el amiloide, actualmente es un diagnóstico no invasivo, por lo que diagnosticamos más”, ha concretado el facultativo.

Sin duda, el aspecto que marca esta patología es la afección cardiaca. “A los dos años y medio del diagnóstico, el 43 por ciento de los pacientes que no habían recibido tratamiento estaban muertos, lo que nos indica la gravedad de esta patología. Es mucho más grave que muchos diagnósticos de cáncer”, ha señalado el especialista.

Este nuevo tratamiento, llamado Vyndaqel 61 mg (tafamidis) supone un gran avance ya no solo en la reducción de mortalidad sino también en menos ingresos, lo que repercute directamente en los costes de las hospitalizaciones. “Es una gran noticia, tenemos que conseguir que sea accesible para poder pautarlo y mejorar el pronóstico y la calidad de vida”, ha insistido el cardiólogo. Vyndaqel es un comprimido que ha de tomarse diariamente.

¿Cómo se produce esta enfermedad rara?

La amiloidosis cardiaca por transtiretina nativa o hereditaria (ATTR-CM) se produce cuando la proteína transtiretina se deposita de forma anormal en órganos, como puede ser el corazón y provoca un aumento de la rigidez del músculo cardiaco, lo que dificulta el funcionamiento y desencadena una insuficiencia cardiaca.

Precisamente, la pérdida de capacidades de resistencia fue lo que puso en alerta a José Manuel Pérez Díaz, un paciente que sufre esta patología y que ha participado en este acto a través de un vídeo. Era un hombre muy deportista y de pronto comenzó a perder capacidades de resistencia. Fue entonces cuando le diagnosticaron esta enfermedad “en apenas cinco minutos”.

Este diagnóstico precoz es lo que se ha de perseguir, según defiende el especialista González Costello. “Es muy importante poder iniciar el tratamiento en las fases más precoces para conseguir mayor beneficio clínico y la no regresión de la enfermedad”.

Chaves ha recordado que el desarrollo de Vyndaqel ha costado más de 10 años. Para su aprobación se han basado en los resultados obtenidos en el ensayo de fase III ATTR-ACT. Es un ensayo clínico global, doble ciego, aleatorio y comparado con placebo. En él, participaron dos centros españoles con la incorporación de pacientes, concretamente el Hospital Puerta del Hierro y el Hospital Universitario de A Coruña (Chuac).

Maite Hernández, directora de Comunicación de Pfizer España, ha hecho hincapié en que se trata del tercer encuentro del año para presentar un nuevo fármaco, lo que explica a su parecer el compromiso para la innovación “para mejorar la vida de los pacientes”.