La FDA designa terapia innovadora a magrolimab (Gilead) para tratar MDS

La Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación de terapia innovadora para magrolimab, de Gilead. Se trata de un anticuerpo monoclonal anti-CD47 en investigación para tratar el síndrome mielodisplásico recién diagnosticado (MDS), el primer tratamiento aprobado en los últimos 14 años.

El MDS es un tipo de cáncer causado por glóbulos mal formados o disfuncionales en la médula ósea. En Estados Unidos, aproximadamente 15.000 personas son diagnosticadas de esta enfermedad cada año y no se han aprobado nuevos tratamientos en 14 años. La tasa de supervivencia media para pacientes de menor riesgo es de seis años y de alrededor de 18 meses para aquellos con MDS de mayor riesgo.

La designación de terapia innovadora está diseñada para acelerar el desarrollo y la revisión regulatoria de tratamientos en investigación para afecciones graves o potencialmente mortales que, según la evidencia clínica preliminar, tienen el potencial de mejorar sustancialmente los resultados clínicos en comparación con la terapia disponible.

La FDA otorgó esta designación para magrolimab en base a los resultados positivos de un estudio de Fase 1b en curso, que evaluó magrolimab en combinación con azacitidina en MDS de riesgo intermedio, alto y muy alto no tratados previamente. 

Según los datos presentados por Gilead en el Congreso de la Sociedad Europea de Hematología de 2020, el 91 por ciento de los pacientes evaluables tratados con magrolimab más azacitidina lograron una respuesta objetiva, y el 42 por ciento logró una remisión completa (RC). La combinación de magrolimab más azacitidina fue generalmente bien tolerada. No se alcanzó la dosis máxima tolerada y ningún paciente con SMD interrumpió el tratamiento debido a un evento adverso relacionado con el tratamiento.

“La designación de terapia innovadora reconoce el potencial del magrolimab para ayudar a abordar una necesidad médica no satisfecha para las personas con MDS y subraya el potencial transformador de las terapias inmuno-oncológicas que Gilead tiene en desarrollo”, ha señalado Merdad Parsey, directora médica de la compañía.