La evaluación europea conjunta de fármacos necesita un "marco viable"

La industria farmacéutica europea ha presentado recientemente un estudio en el que se simula los métodos propuestos en el Reglamento sobre la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) para medicamentos oncológicos. Concretamente, se centra en las evaluaciones clínicas conjuntas (JCA), una de las principales características de esta normativa. Según las conclusiones extraídas del análisis, esta herramienta puede contribuir a que nuevos medicamentos innovadores contra el cáncer lleguen a los pacientes con más rapidez si se cumple una premisa: encontrar el equilibrio entre la generación y la evaluación de la evidencia para facilitar las decisiones nacionales sobre el acceso. Además, se necesita de un marco claro, viable y predecible. La pharma plantea recomendaciones al respecto. Brindar un asesoramiento integral y flexible y aprovechar la metodología de última generación son algunas de ellas.

"Hemos visto avances enormes en Oncología y, teniendo en cuenta los avances rápidos de la ciencia, aún quedan más en el horizonte. Queremos igualar esa innovación en la forma en la que utilizamos el nuevo reglamento para crear un acceso más rápido para todos los pacientes en toda Europa. Colectivamente, necesitamos un marco claro, viable y predecible para que todas las partes interesadas sean plenamente funcionales en el momento en el que se evalúen los primeros productos", explica Nathalie Moll, directora general de la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).

La normativa de Evaluación de Tecnologías Sanitarias fue adoptada en diciembre de 2021, pero comenzará a aplicarse en menos de un año, en enero de 2025, tras una implementación de tres años. Será aplicable en los 27 Estados miembro de la UE e introduce una evaluación clínica conjunta de la eficacia relativa del producto como "pilar clave". La pharma europea insiste en que las nuevas terapias oncológicas y la terapia avanzada serán de las primeras en incluirse el próximo enero en este sistema. Actualmente, un grupo de coordinación de ETS está ultimando cómo funcionará esta evaluación. Se basará también en los métodos propuestos sobre cómo realizar las evaluaciones preparadas en los últimos años por EUnetHTA21, un conjunto de 13 organismos de evaluación de tecnología sanitaria contratados por la Comisión Europea.

"Las directrices EUnetHTA21 no consideran las especificidades de los medicamentos contra el cáncer ni las nuevas terapias que utilizan genes, tejidos y células. Si se aplicara a partir de 2025, este enfoque obstaculizaría el acceso a algunos de los productos más vanguardistas en proceso de investigación", critica Efpia.

Las recomendaciones de Efpia

Efpia cinco medidas concretas para abordar las deficiencias que se han identificado en el nuevo informe. La primera de ellas insiste en la necesidad de una participación "significativa y oportuna" de múltiples agentes: desarrolladores de tecnología sanitaria, expertos clínicos y pacientes. Involucrar a estos dos últimos actores "puede garantizar que las prácticas de tratamiento europeas sean más representativas y los resultados relevantes". Por otro lado, los desarrolladores "pueden agregar valor" al proporcionar información sobre los datos clínicos en el contexto de la enfermedad, la evaluación de la práctica clínica a través del programa de desarrollo, la evidencia disponible dentro y fuera de los ensayos, así como la estrategia y las líneas regulatorias. Desde la Plataforma de Oncología de Efpia, quien encargó el informe a Evidera, van más allá y apuntan a las características necesarias de esta reunión a tres: debe realizarse cara a cara y ser lo "suficientemente larga", unas tres horas como mínimo, para que se den los debates necesarios.

La segunda cuestión a tener en cuenta es que se ha de utilizar un proceso de determinación de alcance optimizado basado en evidencia. De esta manera se garantizaría un proceso "armonizado, transparente y predecible", lo que dará como resultado una evaluación clínica conjunta "eficiente", un trabajo reducido para los evaluadores y evaluadores y tiempos más cortos.

Se plantea la necesidad de un asesoramiento "integral y flexible" para poder adaptarse al panorama dinámico del tratamiento de Oncología. "Se recomienda aumentar la capacidad para que las consultas científicas conjuntas estén disponibles para todas las nuevas tecnologías", resume el organismo.

Hay que aprovechar la metodología de última generación y toda la evidencia disponible, incluidos los datos del mundo real y las últimas técnicas de síntesis de datos. "El expediente y la plantilla de informe de las evaluaciones clínicas conjuntas deben permitir a los desarrolladores de tecnología sanitaria y a los evaluadores contextualizar la evidencia, explicar el contexto de la enfermedad (es decir, rareza de la enfermedad, necesidad médica no cubierta, carga de la enfermedad, características clínicas y peculiaridades del tratamiento) y la evolución de la práctica clínica y las directrices desde la planificación del ensayo de registro hasta la presentación del expediente de la evaluación clínica conjunta", detalla.

La última recomendación versa sobre contemplar la totalidad de criterios de valoración relevantes para la Oncología. Es decir, hay que tener en cuenta otros parámetros y no únicamente la supervivencia general, como pueden ser la supervivencia libre de cáncer, la calidad de vida y los resultados relevantes para el paciente. "Deben considerarse, ya que capturan diferentes aspectos de un tratamiento en la vida de estas personas", defiende el estudio.

Metodología del estudio

Para llegar a estas recomendaciones o propuestas, el estudio simuló un informe de la evaluación clínica conjunta aplicando las directrices de métodos propuestos por EUnetHTA 21 a tres fármacos para el cáncer aprobados en los últimos años para comprender así las implicaciones de los métodos propuestos.