La EMA recomienda no renovar la autorización de un fármaco para Duchenne

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado no renovar la autorización de comercialización de un medicamento autorizado en 2014 para el tratamiento de pacientes ambulantes con distrofia muscular de Duchenne, tras no confirmar su eficacia en una revisión completa de varios estudios.

La AEMPS, dependiente del Ministerio de Sanidad, señala que informará sobre la decisión final de la Comisión Europea, así como de la fecha efectiva de la retirada de la comercialización de este fármaco cuando se conozca.

"La eficacia de 'Translarna' no se ha confirmado tras una revisión completa de los datos disponibles sobre sus beneficios y riesgos. Por tanto, la autorización condicional no se renovará y el medicamento dejará de estar disponible en la Unión Europea", advierte la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), que se hace eco de los informes del CHMP.

Los resultados se han confirmado tras una revisión completa de todos los datos disponibles sobre beneficios y riesgos, teniendo en cuenta los resultados de diferentes estudios, el estudio basado en el registro de pacientes y la opinión de expertos en neurología y representantes de pacientes.

Los estudios no han confirmado la eficacia 

El CHMP concluyó que el estudio 041 -un ensayo clínico fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en 360 pacientes de 7 años y mayores- no ha confirmado la eficacia de 'Translarna'. A la fase de doble ciego, que duró 72 semanas, le siguió otra fase de 72 semanas en la que los pacientes que inicialmente recibieron placebo pasaron a recibir 'Translarna'. Estos resultados se consideraron particularmente relevantes, ya que el estudio incluyó una población que se esperaba fuera más sensible a los efectos del medicamento.

En su revisión, el CHMP también consideró la comparación de los resultados en los pacientes tratados con 'Translarna' e incluidos en el registro Stride (estudio 025o) con los datos de la historia natural de la enfermedad. El CHMP tuvo en cuenta los resultados que se observaron en el retraso en la pérdida de deambulación, pero no pudo llegar a una conclusión, dadas las dudas metodológicas y la incertidumbre generada por las comparaciones indirectas. Asimismo, no se vio un beneficio claro en los resultados de otros parámetros. Por último, el comité también consideró los estudios pediátricos 045 y 046.

En 2014, 'Translarna' obtuvo una autorización condicional que significa que estaba sujeta a renovaciones anuales basadas en los resultados de los estudios adicionales, impuestos al titular de autorización de comercialización. En 2016, cuando se renovó la autorización de comercialización, el CHMP solicitó un nuevo estudio con el fin de confirmar su eficacia, en particular en los pacientes en fase progresiva de pérdida de deambulación, ya que se esperaba que tuvieran mejor respuesta.

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad neuromuscular que aparece en la infancia, provocando una pérdida progresiva de la fuerza muscular, debido a la ausencia de la distrofina, la proteína del músculo. En su desarrollo, suele producirse una pérdida de la capacidad de andar en torno a los 9 o 10 años, y una agravación y generalización de la afectación muscular, incluido el sistema cardio-respiratorio.

Por ello, a partir de la adolescencia, los chicos afectados suelen requerir asistencia respiratoria. La esperanza de vida promedio suele ser de unos 30 años, aunque en muchos casos, es menor.