La EMA arranca su programa piloto para evaluar medicamentos huérfanos

La EMA ha puesto en marcha un programa piloto de paneles de expertos para apoyar el desarrollo y la evaluación de productos sanitarios huérfanos en la Unión Europea (UE). El programa piloto ofrece asesoramiento gratuito de los paneles de expertos en productos sanitarios a determinados fabricantes y organismos notificados sobre el estado de los productos sanitarios huérfanos y los datos necesarios para su evaluación clínica. Aunque está previsto que el programa piloto se prolongue hasta finales de 2025, el objetivo es establecer un proceso a largo plazo para el apoyo a los productos sanitarios huérfanos.

Los productos huérfanos son productos sanitarios destinados a ser utilizados en enfermedades o afecciones que afectan únicamente a un pequeño número de personas cada año (no más de 12.000 personas en la UE al año). A menudo se utilizan para tratar o diagnosticar enfermedades o afecciones raras para las que no existen opciones diagnósticas o terapéuticas alternativas o para las que no existen suficientes, satisfaciendo así una necesidad médica no satisfecha.

Los fabricantes pueden consultar a los paneles de expertos en diferentes etapas del desarrollo de la estrategia clínica para su producto, mientras que los organismos notificados pueden solicitar asesoramiento en momentos específicos de la evaluación de conformidad en curso del producto. Como parte del programa piloto, la EMA dará prioridad a ciertos tipos de productos sanitarios huérfanos, como los productos para tratar una enfermedad potencialmente mortal o que podrían causar un deterioro permanente de una función corporal, los productos destinados a niños y los productos novedosos con un potencial beneficio clínico importante.

¿Cuándo un producto sanitario se considera huérfano?

En junio de 2024, la Comisión Europea anunció una nueva guía sobre la evaluación clínica de los productos sanitarios huérfanos publicada por el Grupo de Coordinación de Productos Sanitarios, que está compuesto por representantes de todos los Estados miembros de la UE. Esta guía proporciona los criterios para determinar cuándo un producto sanitario debe considerarse un producto huérfano según el Reglamento de Productos Sanitarios de la UE y tiene como objetivo orientar a los fabricantes y a los organismos notificados a la hora de aplicar los requisitos de evidencia clínica.

Este programa piloto forma parte del apoyo normativo de la EMA a los paneles de expertos sobre productos sanitarios, tras la introducción de nueva legislación en la UE. Desde el 1 de marzo de 2022, la Agencia Europea del Medicamento apoya a los paneles de expertos sobre productos sanitarios que proporcionan dictámenes y opiniones a los organismos notificados sobre la evaluación científica de las evaluaciones clínicas y de rendimiento de determinados productos sanitarios de alto riesgo y productos sanitarios para diagnóstico in vitro.

El asesoramiento temprano a los fabricantes, en particular a las pequeñas y medianas empresas, es una herramienta clave para fomentar la innovación y la accesibilidad a dispositivos más seguros y eficaces que aborden las necesidades de los pacientes. El proyecto piloto de dispositivos huérfanos se llevará a cabo en paralelo al proyecto piloto de asesoramiento científico a los fabricantes , que ya priorizaba el asesoramiento a los fabricantes sobre la estrategia de desarrollo clínico y las investigaciones clínicas de dispositivos que aborden necesidades no satisfechas.