Europa recomienda el fármaco de Roche para AME en bebés menores de 2 meses

Roche ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Unión Europea ha emitido un dictamen positivo para la ampliación de la autorización de comercialización de su fármaco para la atrofia muscular espinal (AME) en Europa, que incluiría a recién nacidos con diagnóstico genéticamente confirmado de tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2, desde el nacimiento y hasta los dos meses. La recomendación se basa en un análisis provisional del ensayo en marcha Rainbowfish en bebés presintomáticos con AME tipo 1 desde el nacimiento y hasta las seis semanas. En la AME, el tratamiento precoz es crítico para contrarrestar la pérdida continua e irreversible de neuronas motoras. Se espera que la Comisión Europea tome una decisión definitiva a finales de este año.

Tal y como ha explicado el Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, “tratar precozmente a los bebés con AME les ayuda a realizar actividades cotidianas como sentarse, levantarse y caminar. Esta recomendación del CHMP es un paso importante en el tratamiento con una formulación oral en los bebés desde que nacen, y es una prueba del impacto de Evrysdi en la preservación de la valiosa función muscular, así como en mejorar la vida diaria de las personas con AME".

La decisión del CHMP se basa en el análisis provisional del Rainbowfish (n=18), que incluyó a 6 bebés con 2 o 3 copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De ellos, el 100 por ciento (6/6) pudieron sentarse tras un año de tratamiento con Evrysdi, el 67 por ciento (4/6) podían permanecer de pie y el 50 por ciento (3/6) podían caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin necesitar ventilación permanente.

Niveles de seguridad del estudio

Los datos del estudio Rainbowfish muestran que el perfil de seguridad de Evrysdi en bebés presintomáticos es coherente con el perfil de seguridad ya observado en ensayos previos con pacientes sintomáticos de AME. Las reacciones adversas más frecuentes fueron fiebre, diarrea, erupción cutánea, infección del tracto respiratorio superior (incluyendo nasofaringitis, rinitis), infección del tracto respiratorio inferior (incluyendo neumonía, bronquitis), estreñimiento, vómitos y tos.

Actualmente, Evrysdi está aprobado en Europa para el tratamiento de pacientes de dos o más meses de edad. Roche está investigando Evrysdi en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo fase II/III Manatee para el tratamiento de la AME.