Europa inicia un proyecto piloto para evaluar fármacos con datos en bruto

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) va a poner en marcha el próximo mes de septiembre un proyecto piloto para evaluar si analizar los datos de los ensayos clínicos en bruto (o sin procesar) mejora la evaluación de las solicitudes de autorización de comercialización para nuevos medicamentos.

Los ensayos en bruto consisten en recoger datos de pacientes individuales en un formato estructurado electrónico al que se puede acceder directamente para su análisis y visualización. Actualmente, el sistema europeo de regulación de medicamentos no exige de forma rutinaria la presentación de datos en brutoen el contexto de una autorización de comercialización o una solicitud posterior a la autorización.

La EMA recibe los datos presentados por el laboratorio después del procesamiento estadístico en formato agregado como resúmenes clínicos, así como en listados en PDF. Analiza estos resúmenes como parte de la evaluación científica de los beneficios y riesgos de los medicamentos. Este proceso suele dar lugar a varias rondas de preguntas en las que la EMA puede pedir a los solicitantes de autorización de comercialización aclaraciones metodológicas, volver a analizar los datos o datos adicionales.

Sin embargo, de acuerdo con la normativa de la Unión Europea (UE), la EMA puede solicitar al laboratorio en cualquier momento que proporcione los datos sin procesar para realizar más análisis para respaldar la evaluación de riesgos y beneficios de los medicamentos. Ha solicitado datos sin procesar en varias ocasiones en el pasado cuando consideró que serían útiles en la evaluación de un medicamento.

Proceso abierto a los laboratorios

El proyecto piloto está abierto a los solicitantes que estén a punto de presentar solicitudes de autorización de comercialización o solicitudes posteriores a la autorización de un medicamento. Si se seleccionan, incluirán datos sin procesar ya como parte de sus envíos. Se espera que el piloto dure hasta dos años e incluirá aproximadamente diez procedimientos regulatorios presentados a la EMA a partir de septiembre de 2022. 

Este piloto surge de una de las diez recomendaciones prioritarias emitidas por el Grupo de trabajo conjunto de Big Data de la EMA y los jefes de agencias de medicamentos (HMA) en 2020, que destacó la necesidad de fortalecer la capacidad de la red para analizar los datos recopilados a nivel de paciente individual para mejorar informar la toma de decisiones regulatorias.

"Hay varios beneficios potenciales que el análisis de los datos sin procesar podría traer, incluida una evaluación más rápida al hacer menos preguntas a los solicitantes y una mejor definición de la población de tratamiento objetivo. Por lo tanto, el análisis de datos sin procesar puede permitir un acceso mejor y más rápido a los pacientes a nuevos medicamentos", indica la EMA.