La primera CAR-T académica española avanza para su aprobación por la EMA

El ilusionante camino iniciado por el Hospital Clínic para conseguir que su primera CAR-T académica consiga la autorización centralizada de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) sigue superando etapas con paso lento pero seguro. El último hito cosechado por el equipo dirigido por Julio Delgado, consultor senior del Servicio de Hematología del hospital, ha sido cerrar la base de datos del ensayo clínico europeo, que está cerca de acabar el reclutamiento de todos los pacientes con un mínimo seguimiento. A partir de aquí, se aspira que los primeros meses de 2025 sirvan para dejar listos los dosieres con la parte clínica, preclínica y la calidad de fabricación de la CAR-T ARI-0001 para leucemia linfoblástica aguda.

Después de cosechar la financiación necesaria en 2024, Delgado expone en Redacción Médica que “se está certificando a todos los centros de producción en varios países europeos en el marco del ensayo en adultos. Se están cerrando acuerdos de fabricación, de calidad y de suministro, por lo que el ensayo aún tardará en iniciarse”. Delgado certifica que, si todos los pasos previos al ensayo salen correctamente y la EMA les autoriza, “se realizará el ensayo confirmatorio que la agencia siempre pide cuando se solicita una autorización condicional”.

Pese a que el especialista prefiere no pronosticar una fecha exacta en que trasladarán a la EMA la solicitud de autorización del ensayo, remarca que “se van estableciendo deadlines internos en las diferentes partes a medida que se va avanzando con el proceso”. La EMA ha solicitado al Clínic una reunión cuanto antes para, según Delgado, “analizar punto por punto y de esta manera, asegurarse que se está avanzando por el camino correcto, ya que para el Clínic este escenario es totalmente nuevo. La reunión tendrá lugar cuando estén todos los módulos completos”.

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"Si el Clínic tuviese los recursos para el ensayo pediátrico, se podría llegar a hacer en 15 países europeos"

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Otra de las premisas que solicita la EMA para que la CAR-T académica llegue a conseguir la autorización centralizada es llevar a cabo un ensayo clínico europeo a nivel pediátrico. En este sentido, Delgado señala que se presentó a la agencia “los resultados de un ensayo nacional con 30 pacientes, pero desde la EMA pidieron añadir a 40 más y que se añadiesen tres países europeos en su reclutamiento”. Para ello, el Clínic ha solicitado una beca GRANT debido a que de momento no tiene la financiación necesaria para llevarlo adelante. Delgado asegura en este sentido de que “si se tuviesen los recursos, el ensayo se podría hacer en 15 países europeos, pero para sumar 40 paciente más el promotor, el propio Clínic, debería tener como mínimo entre 5 y 10 millones de euros”.

Europa y las terapias avanzadas académicas

Ante el complicado escenario en que se encuentra el hospital catalán a la hora de lograr la financiación necesaria, Delgado considera que, en estos momentos, “la financiación europea no está diseñada para ayudar a este tipo de proyectos. En España se puede logra financiación para estos ensayos, pero cuando se trata de hacer uno en diferentes países no hay becas”. El motivo por el cual el especialista considera que no hay ayudas es porque “este tipo de proyectos siempre han sido realizados por parte de las farmacéuticas y nunca de la academia”.

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"La financiación europea no está diseñada para ayudar a este tipo de proyectos"

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Delgado prefiere no pronosticar en qué momento se podrá presentar toda la documentación a la EMA, aunque sí revela que “se está mucho más cerca de conseguirlo que hace seis meses. Recientemente se celebró la reunión con los estadistas para asegurarse que la base de datos estaba realizada de forma correcta”. El Clínic sigue dando pasos seguros hacia Europa, que espera pacientemente la entrega del dosier definitivo.