El 'ok' a la primera CART pública, previsto para los primeros meses de 2020

Principios de 2020. Ese es el periodo en que los investigadores del Hospital Clínic de Barcelona esperan recibir la aprobación extraordinaria de la primera CART pública, ARI0001, para leucemia linfoblástica aguda por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). Al igual que la terapia NC1, del Hospital Puerta de Hierro, no se trata de la aprobación de un medicamento en serie, sino de una autorización determinada para que una terapia se administre en un centro concreto.

A primeros de noviembre, explica Julio Delgado, consultor senior del Servicio de Hematología del Clínic, se evaluaron los datos del último paciente que ha participado en el ensayo con esta terapia. "Acabamos de recoger la experiencia de los pacientes tratados en fase I y esperamos en, dos o tres semanas, poder enviar los datos a la Aemps". "En verano acabó la fase de reclutamiento", detalla. Ahora, tres meses después, han "reevaluado al último paciente" y están "preparando el dossier" para la Aemps. No obstante, también depende de cuándo sean capaces de tener lista toda la documentación, por lo que no hay una fecha definitiva ni se han marcado plazos cerrados.

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El Clínic está preparando el dossier sobre la primera terapia CART pública para la Aemps

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"No somos una gran empresa farmacéutica y nuestra capacidad de trabajo es limitada. Estamos dedicando todos los recursos a completar esta etapa de la investigación lo antes posible", reconoce el consultor, que esperaba haber podido empezar ya con la fase II, un proyecto que también se iniciará el año próximo. "Muy probablemente, si la Aemps aprueba el uso de ARI0001 en leucemia linfoblástica aguda nos exija realizar un ensayo fase II confirmatorio", detalla.

Similitudes y diferencias con el NC1

El pasado mes de octubre, la Aemps, dio su visto bueno a la primera terapia avanzada pública, el NC1, del Hospital Universitario Puerta de Hierro. Con un "acuerdo histórico" en el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud y tras la consulta a la abogacía del Estado, dada la excepcionalidad de la situación, se acordó que fuera la Comisión Permanente de Farmacia la encargada de fijar el precio de la terapia.  Finalmente, las autonomías acordaron un precio de 21.577 euros por paciente que incluía el coste de producción más un 5 por ciento en concepto de 'incentivo' para la propia investigación, tal como explicó la Coordinadora de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, Encarnación Cruz Martos.

Ahora, el Clínic de Barcelona espera seguir un camino similar, que incluya la aprobación de la Aemps y la fijación de precio. No obstante, Delgado señala que dada la dificultad del procedimiento, el coste de fabricar esta terapia estaría "entre 70.000 y 100.000 euros", aunque eso dependerá del cálculo. "No sé si en los costes de producción se han incluido los costes fijos estructurales o solo el coste de los reactivos", se pregunta.

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"Queremos que otros pacientes se puedan beneficiar de esta técnica"

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Además, añade que la terapia del Clínic "es más cara" que la de Puerta de Hierro puesto que con la CART hacen "manipulación genética". "Tenemos que introducir un virus en una célula y modificarla genéticamente, mientras que el tratamiento de Puerta Hierro solo tiene que cultivar las células y no tiene que manipularlas", aclara. No obstante, si llegara el caso, Delgado se muestra satisfecho con ese 5 por ciento 'extra'. "Tener un pequeño incentivo para consolidad nuevos proyectos y seguir investigando es muy necesario".

Uso compasivo

Además de intentar lograr la aprobación extraordinaria de la agencia, el Clínic trabaja en un "programa de uso compasivo" de la primera CART pública. "Queremos que otros pacientes se puedan beneficiar de esta técnica, y aprovechando que ya hay otros centros que están acreditados para administrar terapias CART comerciales, nuestra idea es que puedan administrar ARI dentro de un uso compasivo. Es algo que se está negociando entre el hospital, el Ministerio y las CCAA", explica Delgado.

Este uso compasivo sería para "pacientes que no son candidatos a las CART comerciales, es decir, aquellos que están fuera de la indicación aprobada". "Nosotros no competimos con las CART comerciales", señala.

"Si lo conseguimos seremos absolutamente pioneros. La ley dice que todo fármaco oncológico para tratar cáncer tiene que ir por la vía centralizada de la Agencia Europea del Medicamento (EMA)". Sin embargo, "la ley de exención hospitalaria, que casi nadie ha utilizado, permite, para estos tratamientos especiales, que son terapias avanzadas, una aprobación extraordinaria condicionada, y en Europa hasta ahora no se ha aprobado un fármaco para tratar cáncer por esta vía", concluye. El horizonte está fijado: principios de 2020.