El Hospital de Málaga ensaya la primera terapia génica contra la hemofilia

El Hospital Regional Universitario de Málaga es el primer hospital español donde se ensaya la terapia génica contra la hemofilia, al participar en un estudio clínico internacional de fase I para pacientes con hemofilia A severa que no presentan inmunidad frente al virus sector.

Según Eva Mingot, investigadora principal del centro y vocal de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), “en la actualidad, esta técnica no está disponible para todos los pacientes, sólo para aquellos que cumplan los criterios de inclusión del ensayo clínico y ninguno de exclusión”.

Continúa: “Se trata de una medicación que se administra una sola vez en el hospital pero requiere de un estricto seguimiento posterior en el centro”.

Cura definitiva para la enfermedad

La puesta en marcha del ensayo –que inició el pasado noviembre el hospital– representa un avance muy importante para los hemofílicos, ya que este tipo de tratamiento puede suponer la cura definitiva para su enfermedad.

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La hemofilia A afecta a uno de cada 5.000 varones, una incidencia muy superior a la de la hemofilia B

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“La curación o casi normalización del factor VIII permite a los afectados realizar una vida independiente del tratamiento”, subraya la hematóloga. Los resultados deben ser todavía valorados con cautela pero es una gran opción si la respuesta se mantuviera en el tiempo con un buen perfil de seguridad.

La deficiencia de factor VIII va ligada al cromosoma X, por lo que son los varones los que presentan clínica hemorrágica. La hemofilia A afecta a uno de cada 5.000 varones nacidos vivos, una incidencia muy superior a la de la hemofilia B (déficit de factor IX), que es de un caso por 25.000 hombres.

Las hemorragias y sangrados pueden ser graves, sobre todo las hemorragias articulares que ocasionan artropías que afectan a la vida diaria. La profilaxis consiste en la administración del factor deficiente, lo que exige al paciente pincharse varias veces a la semana, aunque los nuevos productos de vida media larga espacian las infusiones, con la consiguiente calidad de vida para el afectado (sobre todo en los niños).

Un futuro optimista

Sin embargo los diferentes ensayos con terapia génica –que ya han recibido pacientes en Estados Unidos e Inglaterra– justifican la visión optimista de un futuro libre de enfermedad para muchos hemofílicos.

El equipo del centro malagueño que lleva a cabo el ensayo clínico pertenece a la Unidad de Gestión de Hematología y está formado por Beatriz Gago (coordinadora del estudio), Marta Delgado (enfermera de ensayos clínicos) y María Eva Mingot (investigadora principal), además de los técnicos del laboratorio de coagulación del Hospital Regional de Málaga.