Enfermedades raras: un presupuesto nacional evitaría ver a los pacientes como una ‘amenaza’

M. D. / Imagen: P. E. y M. A. E. Madrid
Unos tres millones de españoles están afectados por una enfermedad rara, esto es, que afecta a menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes. Sin embargo, hay muy pocas opciones terapéuticas para su tratamiento. La Unión Europea tiene una serie de incentivos para el desarrollo de medicamentos huérfanos, como exenciones fiscales y la exclusividad comercial para una indicación. La presión presupuestaria en comunidades autónomas y hospitales (donde las enfermedades raras suponen el 11 por ciento de los recursos de farmacia), al tratarse de medicamentos caros, ha llevado a tomar decisiones como recurrir a formulaciones magistrales elaboradas de manera semi-industrial para tratar a algunos de estos pacientes. Los profesionales reclaman una estrategia nacional con una partida presupuestaria que evitaría que los hospitales y las comunidades que reciban a estos pacientes los consideraran una ‘amenaza’ económica.

José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH): Estamos hablando de unas

El presidente de la SEFH, durante su intervención inicial.

7000 enfermedades raras, y solo un 6 por ciento de los pacientes tiene acceso a medicamentos; es decir, que las posibilidades terapéuticas son escasas. A veces estamos muy centrados en el presupuesto cuando hay que considerar que las posibilidades terapéuticas para los pacientes con enfermedades raras son escasas, y lo importante es conseguir un entorno en el que estos pacientes tengan posibilidades de acceso. Dicho esto, en el grupo de enfermedades raras de la SEFH hemos hecho una encuesta entre los cien hospitales más relevantes a nivel nacional, y en torno al 11 por ciento del presupuesto de farmacia de los hospitales se dedica a tratar enfermedades raras. Bien es verdad que en algunos como el Universitario Politécnico de La Fe de Valencia hablamos casi del 18-19 por ciento del presupuesto en el último año. El impacto presupuestario de estas enfermedades es importante, uno de cada diez euros se va a dedicar a medicamentos huérfanos. Por tanto, nos preocupa el impacto presupuestario pero, insisto, lo que más nos debería de preocupar es que, desgraciadamente, lo que no tenemos son medicamentos huérfanos.

Carmen Basolas, médica y directora de Relaciones Institucionales de Chiesi: Desde el punto de vista nacional, el gasto farmacéutico global en 2012 fue de 14.260 millones de euros, de los cuales solo 460 fueron dedicados a productos huérfanos, el 3,23 por ciento del total. Para productos ultrahuérfanos, 94 millones, un 0,66 por ciento. Son fármacos que se utilizan especialmente en el ámbito hospitalario, pero cuando los trasladamos al contexto del gasto farmacéutico global, su porcentaje baja drásticamente. En julio del año pasado, la Agencia Europea tenía autorizados solo 12 fármacos ultrahuérfanos, 81 huérfanos, 1144 designaciones de productos huérfanos –tienen el principio activo designado como producto huérfano pero no hay un medicamento todavía–, 1700 solicitudes de designaciones de productos huérfanos, 4000 enfermedades raras reconocidas como tal, y hay entre 3000 y 4000 enfermedades que no conocemos bien la patología en sí. Hablamos de un mundo muy desconocido. La crisis económica, con todas las medidas que ha tomado el Gobierno español en cuanto a contención del gasto farmacéutico, ha hecho que muchas compañías desvíen su foco de I+D hacia patologías nicho, de baja incidencia, en las que probablemente cualquier intervención por parte de una autoridad sanitaria estará más alejada, estará más preservado el medicamento y, por tanto, el retorno de la inversión se puede asegurar un poco más. Por otro lado es un campo muy amplio por investigar, descubrir y poner productos en el mercado.

Teresa Tejerina, catedrática de Farmacología por la Universidad Complutense y presidenta de la Sociedad Española de Farmacología (SEF): Un medicamento huérfano es exactamente igual que otro cualquiera, en su desarrollo, coste, etc. Lo único que lo diferencia de los otros es que se desarrolla específicamente para una enfermedad, un nicho más pequeño, y el retorno para las compañías, aunque ahora estén centrándose en ello, económicamente va a ser difícil si no se apoya desde la administración. En el desarrollo no hay ninguna diferencia entre un medicamento huérfano y cualquier otro.

De izquierda a derecha: Carmen Basolas, médico y directora de Relaciones Institucionales de Chiesi; José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, y Teresa Tejerina, presidenta de la Sociedad Española de Farmacología.

José Luis Poveda: Las compañías farmacéuticas no han decidido investigar en medicamentos huérfanos por casualidad; la Unión Europea, EE UU, Canadá, Japón… han decidido que hace falta una estrategia de apoyo a los medicamentos huérfanos. Hay que dar una serie de condicionantes que ayudan a la investigación: preservar la exclusividad de la comercialización durante diez años, exención de tasas, etc. Pero si no fuera por esa política estratégica, que la UE lo ha hecho en una resolución, la 141/2000, no habría posibilidad de investigación en medicamentos huérfanos. Es lógico que en el entorno público se favorezca esta investigación porque, si no, estos pacientes difícilmente obtendrían tratamiento. Tenemos, a octubre de 2013, 66 medicamentos aprobados. Muy poco medicamentos para todas las enfermedades raras. Seguirá siendo necesaria una estrategia política en este sentido; si no, difícilmente la industria farmacéutica podrá investigar en este campo.

Teresa Tejerina: En EE UU, ya desde 1983 empieza esta política, demandada por pacientes, de apoyo a los medicamentos huérfanos. Desde entonces, el desarrollo ha sido muy pequeño. No es suficiente ese bloqueo de diez años, tampoco lo son las exenciones fiscales: hay que hacer algo más. Hay que ver cómo desde la administración se puede incentivar para que, de esos 66 fármacos, se pase a cubrir un porcentaje mucho más alto. No es nada que un 6 por ciento de los pacientes puedan beneficiarse de los fármacos, hay que llegar a un porcentaje muchísimo más alto y a muchas más enfermedades. Eso solo se hará incentivando a los laboratorios que tienen la valentía de meterse al desarrollo de fármacos, en general, y de fármacos huérfanos más.

La directora de RRII de Chiesi habla de lo que suponen los medicamentos huérfanos en el gasto farmacéutico total.

Carmen Basolas: La investigación de un fármaco huérfano es costosa. De cada 100.000 moléculas que se analizan con la idea de que puedan ser útiles para alguna enfermedad rara, solo una va a llegar al mercado. El tiempo para desarrollarla nos lleva entre 12 y 13 años, y el coste medio está estimado en 3.500 millones de euros, con un rango que va entre 1.200 y 15.000 millones de euros.

José Luis Poveda: Todos los países, una vez que la EMA ha probado que reúne condiciones de eficacia, seguridad y también de calidad, estiman que el producto debería ser comercializado. Ahí, cada país tiene las posibilidades de determinar la financiación y el precio, y ahí no hay un precio de la UE, sino que cada país es soberano. Hay una disposición europea de transparencia  que dice que, como máximo en 180 días, se tiene que determinar precio y financiación, pero la realidad es que eso no ocurre en muchos países, entre ellos España. Nosotros además tenemos otra peculiaridad, las comunidades autónomas. Estamos en una situación que necesita una reevaluación. Primero: uno de cada tres fármacos no están autorizados o comercializados en España, un 33 por ciento de medicamentos. Estamos por debajo de la media europea en el número de moléculas que son comercializadas y financiadas en nuestro país y en los tiempos de demora para el acceso. No quiero hablar ya del tiempo de demora de acceso en las comunidades autónomas. Existe una dificultad no solo desde el Estado español sino desde las comunidades autónomas que están incumpliendo un principio básico de equidad. Decidir si pones una barrera a una estatina puede ser más o menos problemático en términos de salud, pero decidir si pones una barrera en el acceso a un medicamento huérfano es decidir que no hay alternativa para estos pacientes.

Carmen Basolas: El hecho de que se estén introduciendo los informes de posicionamiento terapéutico, la evaluación que hacen el Estado y las comunidades autónomas previa a la fijación de precio y reembolso, ¿puede ayudar a mejorar la equidad? ¿Ayudaría si se hicieran vinculantes esos informes de posicionamiento terapéutico?

José Luis Poveda: Los IPT pueden ser parte de la solución pero no van a ser la solución definitiva. En el caso de los medicamentos huérfanos hay un problema básico y es el presupuestario. El IPT te puede dar indicaciones sobre la utilización en determinados grupos de pacientes, pero difícilmente en un medicamento huérfano se pueden alejar de la evidencia que hay. Otra cosa es que la situación del IPT no condicione el presupuesto que va asociado. Mientras tengamos esta torre de Babel en la que el que autoriza, el que decide y el que paga son completamente diferentes y no haya capítulos presupuestarios específicos para medicamentos huérfanos, cualquier comunidad autónoma va a ver como una amenaza a estos. El IPT definirá unos términos de utilización y acceso en las mismas condiciones, pero al final no nos engañemos: mientras el presupuesto no se transfiera a las comunidades autónomas y estas al hospital, todos los hospitales que recibimos pacientes seguiremos viendo como una amenaza a cualquier paciente que llegue al hospital. Todos consideramos que el paciente es el centro del sistema, y los recursos deberían ir detrás de ese paciente. Pero esa no es la realidad, y acaba siendo un tema de gestión interna, de la comunidad autónoma y del hospital, que tenemos un techo presupuestario. Estos pacientes necesitan un presupuesto específico y los hospitales los mirarán de forma diferente, las comunidades no los verán como una amenaza. Me preocupa la situación que estamos viviendo, en el que el paciente con enfermedades huérfanas está siendo derivado de un hospital a otro hasta que acude a un hospital de referencia donde tiene que ser tratado o, si me apuras ya, el traslado de pacientes a otras comunidades autónomas. Además, son enfermedades con componentes genéticos importantes y por tanto se agrupa en familias, puede ocurrir que en una comunidad pequeña haya varios pacientes enfermedades ultrarraras, y desde un punto de vista presupuestario sea un desastre.

El problema de las formulaciones magistrales

Carmen Basolas: El citrato de cafeína es un producto que en sí no tiene patente, pero sí tiene la protección a los medicamentos huérfanos que, en el momento en que son autorizados por procedimiento centralizado, tienen una exclusividad de diez años, con lo que ningún otro laboratorio farmacéutico puede comercializar un fármaco para esa enfermedad a no ser que demuestre una mejora sustancial. Nos hemos encontrado, no con los servicios de farmacia de hospital, sino con las comunitarias, que hace fórmulas magistrales a un nivel industrial o semi-industrial, haciéndole la competencia directamente a un producto comercializado, que ha precisado mostrar eficacia, calidad y seguridad en una serie de estudios.

José Luis Poveda: Lo que es importante es que las reglas del juego no varíen, no podemos estar cambiando la baraja dependiendo del ámbito donde nos movemos. Creo que el marco del estado de derecho debe ser una garantía para todos. El Estado tiene que ser garantista, es decir, no podemos estar haciendo formulaciones magistrales de productos que están comercializados, no hablo de si el precio es razonable o no, pero lo que no podemos es cambiar las reglas del juego. Se está presionando a las comunidades autónomas y a hospitales a mantener un presupuesto y los mecanismos de intentar reducir esos costes pueden llevar a cualquier tipo de actuación. Si esta estrategia la comienzan a llevar hospitales u oficinas de farmacia, ¿va a haber muchos laboratorios que comercialicen en este país medicamentos huérfanos, va a haber industria farmacéutica que los investigue? Si tenemos una institución central, deberíamos garantizar que el marco legal se está cumpliendo. Si una comunidad dice que un medicamento no se puede financiar, digámoslo a los ciudadanos claramente. No dudo de que las fórmulas magistrales tengan la calidad suficiente, eso hay que dejarlo claro, pero el marco del derecho debe ser claro en cualquier ámbito, y por tanto la política farmacéutica debe ser del ministerio, y todas las comunidades deberíamos respetar lo que es jerárquico y trasladarse a los otros ámbitos de la organización. Pero eso no es lo que está pasando.

La presidenta de la SEF explica que los medicamentos huérfanos no tienen que tener características comunes.

Teresa Tejerina: Estando totalmente de acuerdo en que lo más importante a nivel general es que las reglas del juego estén claras, que en este momento no lo están y además son cambiantes, no estoy de acuerdo en el aspecto en que las fórmulas magistrales que están haciendo hospitales u oficinas de farmacia –algo que me parece todavía más grave– tienen la misma fabricación, elaboración, almacenaje y distribución que se les exige a un laboratorio farmacéutico. Es una competencia tremendamente desleal. Por otra parte, va contra la definición de fórmula magistral, que está definida por la ley 29/2006: Un medicamento destinado al paciente individualizado. En el momento en que una oficina de farmacia o un hospital hacen fórmulas magistrales para todo el mundo, ya está en contradicción con esta definición. Lo que me parece más grave es que los hospitales estén comprando fórmulas magistrales a las oficinas de farmacia, habiendo como hay opciones. En octubre hubo una noticia en la que decía que la Comunidad Valenciana remite instrucciones a todos los centros sanitarios para que, desde ese momento, los nuevos tratamientos con metrotexato subcutáneo, antipsicóticos y extractos hiposensibilizantes se elaboren en las farmacias de los hospitales de la autonomía y se dispensen a los pacientes en los centros de salud de atención primaria. Es decir, se ‘bypassea’ a todos los laboratorios que tienen estos fármacos comercializados para hacerlos en las oficinas de farmacia, y eso me parece muy grave. La guía de buenas prácticas de preparación de medicamentos en farmacia hospitalaria, que ha publicado el Ministerio recientemente, establece dos premisas: complementariedad de estos preparados y las cautelas que deben tener los hospitales para la elaboración de estos medicamentos singulares. Ir más allá y desplazar los medicamentos comerciales mediante fórmulas magistrales semi-industriales no individualizadas va a debilitar el sistema de aprobación de fármacos y nos meteremos en una espiral muy negativa. No es un buen camino.

José Luis Poveda: Cualquier farmacéutico que sale de la facultad tiene capacidad para hacer fórmulas magistrales. Son dos cosas diferentes: Una es que garanticemos la calidad de lo que se hace y, otra, que el marco legal sea el adecuado y no se esté estirando la formulación magistral hacia aquellos ámbitos a donde no debía de estirarse. La formulación magistral intenta acondicionar las necesidades de los pacientes a condiciones específicas que no resuelve la industria. Llevo 30 años en farmacia hospitalaria y siempre ha sido así. La calidad de lo que se fabrica no debe ser cuestionada; en todo caso, hay instituciones que deben garantizar que lo que se fabrica cumple las condiciones de garantía. La otra historia es si formulaciones magistrales de algo que tiene disponibilidad comercial es bueno que se hagan en los servicios de farmacia. Es importante que las instituciones sanitarias decidan qué es lo que tenemos que hacer y cómo lo tenemos que hacer. La guía de buenas prácticas lleva siendo trabajada desde hace un año por técnicos y no ha habido problema, hasta que se delimita si lo que se puede o debe hacer en los servicios de farmacia son medicamentos que ya están comercializados o no. Eso no es que técnicamente se puede hacer o no, que se puede, sino que si se puede o debe hacer desde el punto de vista legal. Tienen que aclararse el ministerio y las comunidades autónomas para que los profesionales sepamos qué podemos hacer, dónde lo podemos y cómo lo podemos hacer.

Teresa Tejerina: Si existe un fármaco comercializado, que ha pasado toda una serie de garantías, debe prevalecer frente al preparado en una oficina de farmacia o una farmacia hospitalaria. Entiendo que cada uno tengamos una opinión diferente, pero creo que una fórmula magistral es para utilizar en algo que no está comercializado. Si puedo comprar un blíster de algo, tiene más garantía que si me lo hacen específicamente, aunque sea legal, en lo que no me meto, pero va contra lo que es una fórmula magistral, que es para un señor en unas circunstancias especiales, no para se haga de una forma sistemática, como se está haciendo.

Un momento del debate en el estudio de Sanitaria 2000.

Conclusiones

Carmen Basolas: Desde el punto de vista de industria farmacéutica, creemos que en el momento en que una empresa farmacéutica ha hecho todo un esfuerzo económico y ha asumido unos riesgos para poner un fármaco huérfano en el mercado, y que por otro lado tenemos esa condición de medicamento huérfano que impide a otros laboratorios farmacéuticos hacer ningún uso de ese principio activo para esa indicación durante diez años, no nos parece lógico que pueda haber una alternativa. Entendemos que es por temas presupuestarios, en ningún momento hemos dudado de la calidad de esos viales, hemos hablado con inspección sanitaria y farmacéutica de las comunidades autónomas donde están las farmacias que hacen estas fórmulas y todas tienen sus autorizaciones y está todo correcto. El debate no es tanto si mi producto es mejor o peor; el tema es si las fórmulas magistrales están pensadas para situaciones especiales, no parece lógico que, en una enfermedad huérfana como es la apnea de un prematuro, casi el 70 por ciento del mercado se esté cubriendo en este momento con fórmulas magistrales y no con el producto comercializado. Es un tema económico frente a un tema sanitario. Entendemos que hay una diferencia en el precio, pero el de nuestro producto está autorizado por el Ministerio de Sanidad y reembolsado por el SNS. Por tanto, aunque haya diferencia de precio, la administración sanitaria consideró que era el adecuado, en ningún momento se nos ha exigido una revisión de precio.

Ronda de conclusiones de los invitados.

Teresa Tejerina: Desafortunadamente, las enfermedades raras tienen pocos tratamientos hoy en día, se debería invertir más en esto porque somos un país muy bien diagnosticado pero con tratamientos que no se adecúan a las necesidades, y las enfermedades raras no son una excepción. Ojalá tengamos más medicamentos huérfanos para tratar estas enfermedades raras, porque las raras son las enfermedades, no los pacientes. Hay que estar pendientes para que los sistemas gestores nos dejen utilizar los fármacos que están en el mercado. Respecto al segundo punto, las fórmulas magistrales tienen que estar individualizadas, y que no pueden desplazar a los medicamentos comerciales que ya tenemos, son medicamentos específicos, singulares. Y además está contra la guía de buenas prácticas que ha sido aprobada hace unos meses.

José Luis Poveda: Deberíamos estar alineados con la política de la Unión Europea en términos de la promoción de la investigación para enfermedades raras y medicamentos huérfanos. Es un compromiso con los ciudadanos y deberíamos todos estar lo más alineados posible. Si ya es difícil la alineación entre la estrategia europea, pero cada vez más global, de cómo hacer investigación en medicamentos huérfanos y enfermedades raras, el alineamiento del propio estado español debería ser lo más parejo con esa política de la UE. Si uno de cada tres medicamentos huérfanos no está comercializado en nuestro país es que el alineamiento no es todavía el adecuado. Deberíamos tener una política común, no sé si única o vinculante, que generara que no tuviéramos 17 modelos sanitarios con diferentes estructuras, y con 17 ocurrencias sobre la estrategia de política sanitaria y farmacéutica. Los pacientes lo agradecerían y los profesionales sanitarios también. Hagan la política farmacéutica que les parezca oportuna, pero dígannos las políticas claramente y establezcan en qué marco las podemos cumplir. Parece que es de sentido común pero trasladarlo empieza a costar un poco.

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