Nuevos fármacos frente al cáncer infantil

Cada vez hay más conciencia social acerca del problema del cáncer y, en particular, del cáncer infantil. Afortunadamente, es un problema poco frecuente -por cada cáncer en niños hay 200 en adultos-y en el que ha habido grandes avances en las últimas décadas. Gracias a la combinación de quimioterapia, cirugía, radioterapia, trasplante hematopoyético (conocido como de medula ósea), las tasas de curación del cáncer infantil a comienzos del siglo XXI eran superiores al 75%. Aun así, queda mucho por hacer: todavía el cáncer es la primera causa de muerte por enfermedad en niños mayores de un año y hay grupos de tumores como neuroblastomas o sarcomas metastásicos o tumores cerebrales como gliomas de alto grado donde las mejoras en la supervivencia han sido mínimas y todavía la mayoría de los pacientes fallecen por su enfermedad.

Además, los tratamientos actuales causan una toxicidad importante, no sólo a corto, sino también a largo plazo, incluyendo segundos tumores, enfermedades crónicas y discapacidades en una gran proporción de los pacientes. Al tratarse de seres en desarrollo y crecimiento que una vez curados vivirán durante décadas, es preciso mejorar las toxicidades a largo plazo.

Aún siendo conscientes de la gran necesidad de desarrollar nuevos medicamentos y terapias para luchar contra el cáncer infantil, todavía estamos muy lejos de incorporar estos tratamientos en la práctica clínica diaria y las barreras son múltiples: el desarrollo de medicamentos a nivel preclínico y clínico ha alcanzado una enorme complejidad que dificulta el buscar fármacos para enfermedades poco frecuentes, el apoyo académico e institucional a la investigación pediátrica es insuficiente y la industria farmacéutica no encuentra incentivos para desarrollar fármacos frente al cáncer infantil.

A pesar del incremento en el número de ensayos clínicos pediátricos tras la directiva europea Medicines for Children (EC 1901/2006), en España había una gran escasez de ensayos de nuevos medicamentos antitumorales y esta actividad se llevaba principalmente a cabo entre Estados Unidos, Francia y Reino Unido.

Recientemente se ha cumplido el primer año de la puesta en marcha de la Unidad de Investigación Clínica Asociada CNIO-HNJ, un proyecto pionero de colaboración entre el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas y el Hospital Infantil Universitario del Niño Jesús en Madrid. Esta andadura es un buen comienzo para superar muchas de estas barreras: el CNIO es un centro de excelencia internacional en investigación oncológica que ahora también dedica sus esfuerzos al cáncer infantil. Su dilatada experiencia en búsqueda de dianas terapéuticas, genómica, desarrollo preclínico de fármacos, ensayos clínicos, redes internacionales y relaciones con la industria farmacéutica contribuirá a una investigación pediátrica más eficiente y de calidad. El Hospital del Niño Jesús lleva décadas siendo un referente nacional en el tratamiento del cáncer infantil y recibe pacientes de toda nuestra geografía.

Los objetivos de esta unidad son incrementar el número de ensayos clínicos en fase precoz, es decir, ensayos clínicos donde los medicamentos se prueban por primera vez en niños y adolescentes, con hincapié en los tratamientos frente a nuevas dianas moleculares, así como ofrecer este acceso a pacientes con tumores y leucemias refractarios de toda la geografía nacional.

Durante este año se ha establecido la unidad y se ha incrementado el portfolio de ensayos clínicos de 9 a 19, siendo tres de ellos first-in-child (primera vez que se evalúa un fármaco en cáncer pediátrico) y otros siete de tratamientos frente a dianas moleculares.

Los ensayos clínicos en cáncer infantil son complejos y laboriosos y requieren experiencia, especialización y dedicación para tratar a estos pequeños y vulnerables pacientes. Los padres y también los pacientes adolescentes demandan poder acceder a más ensayos clínicos y a nuevos fármacos cuando los tratamientos convencionales han fallado. A la vez, es preciso proteger a los pequeños y asegurar que participar en ensayos clínicos mantiene su calidad de vida, es compatible con su entorno familiar y social y las posibles toxicidades se manejan con experiencia para minimizar el impacto en los pacientes.

Los ensayos clínicos pediátricos se realizan mediante la colaboración internacional de múltiples centros y así, hay cuatro hospitales españoles que están acreditados por el consorcio europeo ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer) para realizar ensayos clínicos pediátricos en fase precoz: La Fe en Valencia, Vall d’Hebron y Sant Joan de Deu en Barcelona y la Unidad CNIO-HNJ en Madrid.

Todavía nos queda mucho por hacer. Nuestro mensaje después del primer año es de moderado optimismo al ver que la actividad en ensayos clínicos mejora y los niños con cáncer avanzado cada vez pueden acceder a más opciones terapéuticas. Aun así, queda un largo camino hasta conseguir que estos nuevos fármacos se incorporen a la práctica clínica y, entre todos, continuamos trabajando en ello.