Visto bueno de la UE a Rydapt, de Novartis, en dos tipos de cáncer raro

Novartis ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Rydapt (midostaurina) para dos indicaciones en cánceres raros y difíciles de tratar. Rydapt está aprobado para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) con mutación FLT3 de nuevo diagnóstico, en combinación con quimioterapia de inducción estándar (daunorubicina y citarabina), y de consolidación (altas dosis de citarabina), seguido  de tratamiento de mantenimiento en monoterapia con Rydapt en pacientes que hayan alcanzado respuesta completa. También se ha autorizado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) o leucemia mastocítica.
 
La aprobación se produce tras el dictamen positivo emitido por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) el 20 de julio de 2017 y es aplicable a los 28 estados miembros de la UE, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega. Rydapt representa la primera y única terapia dirigida para la LMA con mutación en la tirosina quinasa 3 similar a FMS (FLT3) y el único tratamiento para tres subtipos de MS, conjuntamente conocidos como MS avanzada en la UE, los cuales tienen una esperanza de vida limitada y pocas opciones de tratamiento. Rydapt representa el primer avance importante para el tratamiento de pacientes con LMA recién diagnosticada con mutación en FLT3 en más de 25 años.
 
"Novartis se enorgullece de poder ofrecer Rydapt, un medicamento innovador, a pacientes con enfermedades graves y difíciles de tratar, para las que hay pocas opciones de tratamiento", explicó Bruno Strigini, consejero delegado de Novartis Oncology. "Para los pacientes con LMA con mutación en FLT3, no ha habido avances significativos en más de 25 años y con Rydapt ahora tienen un medicamento dirigido que puede prolongar significativamente sus vidas".
 
Para la LMA con mutación en FLT3 recién diagnosticada, la aprobación se basa en los datos del ensayo Ratify (CALGB 10603 [Alliance]), que se llevó a cabo en colaboración con la Alliance for Clinical Trials in Oncology y 13 grupos colaborativos internacionales. Este el mayor ensayo hasta la fecha en personas con este tipo específico de LMA y los resultados del ensayo se publicaron recientemente en el New England Journal of Medicine (NEJM). El estudio mostró una reducción del 23 por ciento en el riesgo de muerte con Rydapt  más quimioterapia estándar en comparación con placebo más quimioterapia estándar. La mediana de la supervivencia global fue de 74,7 meses y 25,6 meses, respectivamente