Un fármaco huérfano logra aprobación dos años antes que la media en España

Casi dos años y medio. Es el tiempo de espera entre la obtención del código nacional de un fármaco huérfano y su financiación, según los datos del Informe de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España correspondiente al segundo cuatrimestre de 2024, documento que realiza la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). Sin embargo, en la última reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) se aprobó un fármaco huérfano en un tiempo mucho más reducido.

Concretamente, la aprobación de uno de los tres medicamentos para enfermedades raras de esta cita de octubre se ha producido en tan solo cuatro meses. Es decir, son dos años de diferencia entre la media (28 meses) y la financiación de este producto.

Se trata de Altuvoct (efanesoctocog alfa), de la compañía Sobi, para el tratamiento y profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII). Fue este mismo año, en junio, cuando la Comisión Europea (CE) concedió su autorización como terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todas las edades y cualquier gravedad de la enfermedad.

Los niños, adolescentes y adultos pueden alcanzar niveles de actividad del factor VIII cercanos a la normalidad (superiores al 40 por ciento) durante una parte significativa de la semana con una única dosis administrada cada siete días, alcanzando niveles valle próximos al 15 por ciento en adultos y adolescentes antes de la siguiente dosis. El resultado es una mejor protección frente a los sangrados en comparación con la profilaxis anterior con factor VIII.

De esta forma, la CE respalda la recomendación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de mantener la designación de medicamento huérfano y concederle un período de exclusividad comercial de 10 años. La recomendación de la EMA señala que, incluso teniendo en cuenta los tratamientos existentes, la profilaxis con este fármaco una vez a la semana demuestra una tasa anual de sangrados significativamente menor en comparación con otros productos de factor VIII, lo que constituye una ventaja clínicamente relevante.

Mejora de la vida de los pacientes con hemofilia A

Los expertos apuntan que esta aprobación es un paso importante para la mejora de la vida de los pacientes con hemofilia A y representa un avance hacia el objetivo de lograr una normalización de la hemostasia. A pesar de que, actualmente, hay tratamientos profilácticos, los pacientes con hemofilia A continúan experimentando sangrados, muchas veces subclínicos, lo que conduce a deterioro articular y funcional, dolor agudo y crónico, y repercusión negativa en su calidad de vida. En este sentido, existe un consenso creciente de que niveles más altos de factor VIII pueden ofrecer una mejor protección y mejores resultados para los pacientes, contribuyendo a que las personas con esta enfermedad puedan dar un paso más para tener una mente libre de hemofilia.

Así que estaríamos ante una terapia innovadora que permitirá reducir la frecuencia de las dosis y la carga del tratamiento, mejorando la protección y los resultados clínicos. Gracias a esta reducción del tiempo de aprobación, los pacientes podrán acceder a este fármaco en menos meses.

No es la primera vez que el Ministerio de Sanidad menciona la idea de crear "fórmulas idóneas" para dar respuesta a las demandas de las personas con enfermedades raras. Una de las opciones que se puso sobre la mesa fue crear un 'fast-track' para fármacos huérfanos. De esta manera, se pondría en marcha una vía rápida para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de estos medicamentos. No obstante, por el momento no existe este camino.