Sobi recibe luz verde en Europa para su tratamiento semanal de hemofilia A

Sobi ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha emitido la opinión positiva recomendando la aprobación de su fármaco para el tratamiento y la prevención de hemorragias y la profilaxis perioperatoria en la hemofilia A. Es una terapia de sustitución del factor VIII de alta intensidad que se administra una vez a la semana, apta para pacientes de todas las edades.

Así, proporciona a niños, adolescentes y adultos niveles de actividad del factor VIII normales o casi normales (superiores al 40 por ciento) durante una parte significativa de la semana con una dosis semanal, alcanzando niveles mínimos del 15 por ciento en adultos y adolescentes al séptimo día. El resultado es una protección "significativamente mejor" frente a las hemorragias en comparación con la profilaxis actual con factor VIII, tal y como sostiene Sobi.

El dictamen positivo del CHMP se presentará ahora a la Comisión Europea para que tome una decisión sobre la autorización de comercialización de efanesoctocog alfa. "El anuncio de hoy marca un hito importante en la atención de la hemofilia y nos acerca un paso más a su distribución de este tratamiento a los pacientes de la UE. Este tratamiento mantiene niveles elevados de actividad del factor VIII durante toda la semana, lo que permite dar a los pacientes confianza en cuanto a la protección para prevenir hemorragias o gestionar intervenciones quirúrgicas. Con el potencial de mejorar significativamente los resultados del tratamiento y la vida de las personas con hemofilia A, estamos entusiasmados con el impacto positivo que podría tener en todo el mundo", afirma Lydia Abad-Franch, MBA, jefa de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos, y directora Médica de Sobi.

¿Qué es la hemofilia A?

La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aun con mucha menos frecuencia en mujeres. En España, su prevalencia es de 4.744 (1/10.000) en hemofilia A y 948 (1/50.000) en hemofilia B4. Las personas con hemofilia pueden sufrir episodios hemorrágicos que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y hemorragias potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales insatisfechas para quienes viven con esta enfermedad.

La recomendación del CHMP se basa en los resultados de los estudios pivotales de fase 3: XTEND-1 en adultos y adolescentes y XTEND-Kids en niños, que evaluaron la eficacia y seguridad de efanesoctocog alfa. Estos estudios demostraron que la profilaxis con este fármaco una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba una protección significativa frente a las hemorragias (ABR medio <1 y 80-88 por ciento de pacientes libres de hemorragias espontáneas) en personas con hemofilia A grave de cualquier edad. Los datos también mostraron una mejora sustancial de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las mediciones de la semana 52 y las del inicio. No se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico de esta terapia.

Este tratamiento fue aprobado por primera vez en EE. UU. en febrero de 2023 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA). En mayo de 2022, la FDA concedió la designación de Terapia Innovadora (la primera terapia de factor VIII en recibir esta designación), en febrero de 2021 la designación de Vía Rápida y en 2017 la designación de Medicamento Huérfano.