La nueva hornada hemato-oncológica de IPT se salda con una sola aprobación

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha presentado este lunes cinco nuevos informes de posicionamiento terapéutico (IPT). En todos ellos se evalúa la parte clínica del fármaco y solo en dos se incide también en el área económica para conocer, entre otras cuestiones, su rentabilidad.

En concreto, según la última publicación de este organismo dependiente del Ministerio de Sanidad se han analizado los siguientes fármacos: trastuzumab-deruxtecán -con evaluación económica- (de Daiichi Sankyo y Astrazeneca), para el tratamiento de pacientes con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico; nivolumab -con evaluación económica- (de Bristol Myers Squibb), para el carcinoma de células escamosas de esófago avanzado o metastásico; polatuzumab vedotina (de Roche), para el tratamiento del linfoma B difuso de células grandes; lenalidomida (de Bristol Myers Squibb), para pacientes de mieloma múltiple no candidatos a trasplantes y fostamatinib (de Grifols) para adultos con trombocitopenia inmunitaria crónica. Solo este último ha recibido la autorización de la Aemps.

En el primero de los casos, especialmente indicado para pacientes adultas con cáncer de mama que han recibido dos o más pautas previas dirigidas a HER2, los datos disponibles dificultan la valoración del beneficio clínico y causan incertidumbres respecto a su beneficio real en el tratamiento de esta enfermedad. Según avanza la Aemps, el estudio de fase II no aporta datos lo suficientemente maduros y añade que, hasta el momento, se considera que el coste/tratamiento de trastuzumab-deruxtecán es similar a tucatinib en combinación con trastuzumab y capecitabina.

El análisis de impacto presupuestario indica que la inclusión de este medicamento supone un gasto farmacéutico “muy elevado” respecto a las alternativas con las que se ha comparado. Concretamente, se establece que el coste por año de vida es de 97.868,65 euros, si se realiza aprovechamiento de viales, superando los 100.000 euros, si no se realiza este aprovechamiento de viales. No obstante, se espera una revisión futura de este IPT con el estudio de fase III y, con él, resolver todas las incertidumbres y poder valorar su beneficio real. 

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Trastuzumab-deruxtecán conlleva un gasto farmacéutico elevado en comparación con las alternativas actuales

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En cuanto al informe de posicionamiento terapéutico de nivolumab, se determina que podría ser una opción de tratamiento para pacientes con carcinoma de células escamosas de esófago que tengan buen estado general, sin comorbilidades limitantes y sin progresión rápida de la enfermedad. Se considera asimismo que presenta un perfil de toxicidad más favorable que la quimioterapia con docetaxel o paclitaxel. No obstante, se desconoce la magnitud del beneficio en pacientes occidentales, ya que estuvieron representados en un porcentaje muy bajo en el estudio (4,3 por ciento). Además, cuestiones como el aumento de mortalidad temprana o la imposibilidad de identificar a los pacientes que más pueden beneficiarse también añaden incertidumbre al valor terapéutico que aporta el tratamiento con nivolumab.

Como el anterior fármaco, se considera que su coste es elevado en comparación con los tratamientos actuales: docetaxel y paclitaxel. Incluir este medicamento en el sistema conllevaría un impacto presupuestario elevado de aproximadamente 1,9 millones cada uno de los tres primeros años de introducción, lo que supone un aumento en el coste anual por paciente de más de 5.000 euros.

Retraso de la evaluación de 3 fármacos hasta futuros ensayos

De los tres últimos fármacos estudiados, solo se ha aprobado la autorización de fostamatinib y se ha limitado su administración a un grupo específico de pacientes. Mientras, el Ministerio de Sanidad ha decidido esperar a las conclusiones de los próximos ensayos de polatuzumab vedotina y lenalidomida para evaluar el beneficio clínico real de los mismos.

Para el tratamiento de linfoma B difuso de células grandes, se ha evaluado la eficacia de polatuzumab vedotina en combinación con bendamustina y rituximab (BR) y, en este caso, se ha autorizado con una aprobación condicional. Según el ensayo fase Ib/II abierto se ha concluido que muestra un beneficio clínicamente relevante con respecto a la administración única de BR. Sin embargo, no se pueden obviar las limitaciones de la evidencia con este fármaco en el momento actual y, por tanto, habrá que esperar a la finalización de los ensayos clínicos en marcha para confirmar este beneficio clínico.

Mientras, los efectos adversos más frecuentes que se encuentran son las alteraciones hematológicas y gastrointestinales, en un grado similar a las de BR, y la neuropatía periférica sensorial y la polineuropatía en niveles bajos.

La lenalidomida en combinación con bortezomib y dexametasona (VRd) demostró ser una opción eficaz en el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple de nuevo diagnóstico no candidatos a trasplante hematopoyético, bien por edad o por comorbilidad. Sin embargo, genera dudas sobre la extrapolación de las conclusiones de este estudio a toda la población no candidata a trasplante, ya que los pacientes incluidos en el ensayo eran relativamente jóvenes con respecto a la práctica clínica. En cualquier caso, indica la Aemps, “el perfil de seguridad de esta combinación se corresponde con lo ya conocido para ambos medicamentos y no se ha detectado ninguna nueva señal de seguridad”.

Por último, fostamatinib ha sido autorizado para tratar la trombocitopenia inmunitaria (PTI) crónica en pacientes adultos que son resistentes a otros tratamientos. Concretamente, representa una alternativa para aquellos que recaen después del tratamiento con corticoides y/o inmunoglobulinas. Sin embargo, la eficacia observada en este caso es “modesta, limitada y presenta incertidumbre, aunque podría tener utilidad para el manejo clínico de algunos pacientes”. De hecho, el uso de fostamatinib queda limitado a pacientes con PTI primaria crónica (≥12 meses desde el diagnóstico).