Evrysdi recibe la revisión prioritaria para la atrofia muscular en bebés

Roche ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la revisión prioritaria de una solicitud suplementaria de nuevo medicamento para el uso de 'Evrysdi' (risdiplam) en el tratamiento de bebés presintomáticos menores de dos meses con atrofia muscular espinal (AME).

La presentación a la FDA incorpora datos provisionales del estudio 'Rainbowfish', que muestra que la mayoría de los bebés presintomáticos tratados con 'Evrysdi' alcanzaron hitos motores clave como sentarse, ponerse de pie, caminar y mantener la capacidad de tragar tras 12 meses de tratamiento.

"Tratar a los bebés muy pequeños con 'Evrysdi' antes de que aparezcan los síntomas de la AME puede ayudarles a alcanzar hitos como ponerse de pie y caminar en los tiempos habituales en bebés sanos. Ampliar el acceso al tratamiento para los miembros más jóvenes de la comunidad de la AME es crucial y esperamos colaborar con la FDA en esta solicitud", ha comentado el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.

'Evrysdi' está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN) en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y el movimiento. Actualmente 'Evrysdi' está aprobado por la FDA como tratamiento de la AME en adultos, niños y bebés de dos meses o más. Si se aprueba esta nueva indicación, sería el primer medicamento administrado en casa para bebés presintomáticos con AME.

Los datos provisionales iniciales del estudio 'Rainbowfish', presentados en el Congreso Virtual 2021 de la Sociedad Mundial de Enfermedades Musculares (WMS, por sus siglas en inglés), mostraron que, de los bebés incluidos en el análisis provisional de eficacia, todos mantuvieron la capacidad de tragar y fueron capaces de alimentarse exclusivamente por vía oral después de 12 meses de tratamiento.

El 80 por ciento  tratados con 'Evrysdi' durante al menos 12 meses alcanzaron hitos como ponerse de pie y caminar de forma independiente dentro de los parámetros para niños sanos que marca la Organización Mundial de la Salud (OMS). Todos los participantes alcanzaron los hitos motores HINE-2 de control de la cabeza, sentarse erguido, rodar y gatear tras 12 meses de tratamiento con 'Evrysdi'.