Aprobada la financiación de un nuevo fármaco para el tratamiento de la HPN

Sobi Iberia, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes, ha anunciado que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio reembolso en España para un nuevo fármaco para hacer frente a la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). La decisión es efectiva desde el 1 de mayo de 2023.

La HPN es una enfermedad adquirida, es decir, no se nace con ella, no se puede heredar y no es contagiosa. En la HPN, las células sanguíneas no expresan un gen llamado PIG-A. La ausencia de este gen impide que ciertas proteínas protectoras se fijen en la superficie de las células sanguíneas, lo que hace que sean más susceptibles al ataque por una parte del sistema inmunitario, llamado sistema del complemento. Es una enfermedad ultrarrara, con una prevalencia de 7 casos por millón de habitantes. 

El fármaco, bajo el nombre Aspaveli (pegcetacoplán), fue aprobado por la EMA en 2021 como medicamento huérfano, está indicado para el tratamiento de adultos con HPN con anemia después del tratamiento con un inhibidor de C5 durante al menos tres meses. Su indicación está basada en los resultados del estudio comparativo de fase 3, PEGASUS, que evaluó la eficacia y seguridad de este medicamento en comparación con eculizumab. En dicho estudio, pegcetacoplán demostró superioridad frente a eculizumab en el aumento de los niveles de hemoglobina. Los resultados se publicaron en la revista The New England Journal of Medicine en marzo de 2021.

Acerca del tratamiento

Pegcetacoplán está indicado en el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna que están anémicos después de haber sido tratados con un inhibidor de C5 durante al menos 3 meses.

José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, adelanta que “este fármaco, que posee un novedoso mecanismo de acción y se puede autoadministrar en el domicilio, consigue aumentar los niveles de hemoglobina en pacientes con respuesta parcial a los tratamientos actuales. Además, en los estudios realizados, se ha comprobado que reduce el número de transfusiones, disminuye la fatiga 5 (uno de los síntomas más frecuentes en esta enfermedad) y aumenta la calidad de vida de los pacientes 6”.

Por su parte, Ataúlfo F. González Fernández, responsable de la sección de Eritropatología del Hospital Clínico San Carlos, afirma que “el tratamiento con pegcetacoplán, por su mecanismo de acción de bloquear el complemento a nivel de C3, supone un gran avance en el tratamiento de la HPN, porque mejora el grado de respuesta aumentado el nivel de hemoglobina y los parámetros de hemolisis, en un porcentaje significativo de pacientes con una respuesta subóptima a los tratamientos actualmente aprobados que lo boquean a nivel de C5”.

Los pacientes y sus necesidades

Respecto a los pacientes y a sus necesidades, González añade que el medicamento “Supone una mejoría de las diferentes manifestaciones de la enfermedad con una mejoría en la calidad de vida de los pacientes, así como la desaparición de los requerimientos transfusionales, en prácticamente la totalidad de los pacientes, que necesitan transfusión pese al tratamiento actual”.

Juan Carlos Vallejo, jefe del Servicio de Hematología en el Complejo Hospitalario Universitario de Santiago de Compostela, afirma que “en los últimos años han aparecido nuevos agentes terapéuticos capaces de actuar a nivel proximal de la cascada del complemento, bloqueando así eficazmente ambos tipos de hemólisis, suponiendo una mejora de la calidad de vida desde los puntos de vista físico, emocional y social. En este contexto, la aprobación de (Pegcetacoplán), el primer fármaco que actúa a nivel proximal (C3) y que se auto-administra vía subcutánea por el paciente, es una extraordinaria noticia en el manejo de los pacientes con HPN”.