Horizonte de 3-4 meses para solicitar el 'ok' a la segunda CAR-T pública

Álvaro Urbano Ispizua, jefe de Hematología del Clínic de Barcelona, sigue cosechando éxitos en torno a las CART. Si hace unos meses conseguía la autorización, por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), para el uso de la CART ARI 0001 en leucemia linfoblástica aguda de células B CD19+; ahora se felicita por los buenos datos obtenidos en el ensayo clínico de la CART ARI 0002 en mieloma múltiple, para la que también pedirán, en tres o cuatro meses, la exención hospitalaria, un mecanismo con el que puede ofrecer esta terapia más allá de los ensayos clínicos. 

"Tenemos dos CART probados en pacientes: el ARI 0001, para pacientes con leucemia linfoide aguda y linfoma; y el ARI 0002, para pacientes con mieloma múltiple", relata a Redacción Médica Urbano, quien el pasado 14 de octubre recibió la visita de la ministra de Sanidad, Carolina Darias. La máxima autoridad sanitaria remarcaba entonces que el proyecto de CAR-T supone "un cambio de paradigma que abre un nuevo camino para los sistemas públicos de salud". Un día más tarde, Darias anunciaba la llegada de nuevos medicamentos de terapias avanzadas a disposición. 

El CART ARI 0002, explica Urbano, está más cerca de ser una realidad. "Ya hemos terminado el ensayo clínico con 30 pacientes tratados y los resultados se van a presentar en el Congreso Americano de Hematología", avanza Urbano, satisfecho con los datos obtenidos: "En cuanto a muy baja toxicidad y alta eficacia, no tiene nada que envidiar a CART muy contrastados en la actualidad para mieloma múltiple. Se sitúa entre los mejores estándares de los mejores CART". En este caso, el ensayo clínico ya fue definido para que varios hospitales puedan pedir la exención hospitalaria y aplicarlo en caso de ser aprobado.

La idea que manejan desde el hospital, refiere Urbano, es seguir los pasos dados con ARI 0001 y solicitar a la Aemps la exención hospitalaria para este fármaco, también de "desarrollo público y civil". "No hay ninguna inversión de ninguna entidad privada ni fondo de inversión", recalca el jefe de Hematología del Clínic. "Ya empezamos, además, una extensión del ensayo, con otros 30 pacientes, que empezará los primeros días de noviembre para tener datos con 60 pacientes", añade Urbano. 

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"En cuanto a muy baja toxicidad y alta eficacia, no tiene nada que envidiar a CART muy contrastados en la actualidad para mieloma múltiple"

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En estos momentos, relata el especialista, los investigadores están preparando toda la documentación pertinente para pedir la exención a la Aemps. "Hay que demostrar muchas cosas para que la Agencia lo considere un medicamento válido y lo financie por el SNS. Requiere muchísima documentación de resultados que luego ellos analizan de forma independiente. También datos de pacientes y controles de calidad de todo el producto, o reacciones adversas. Es tan difícil como solicitar la aprobación a la EMA (Agencia Europea del Medicamento)", relata Urbano, que calcula que en tres o cuatro meses se podrá enviar la documentación a la Agencia para que valoren dicha exención hospitalaria. 

Salto a Europa del CART ARI 0001

El ARI 0001, ya autorizado por la Aemps con la cláusula de excepción hospitalaria, está actualmente "considerado un medicamento disponible en el SNS para pacientes con leucemia aguda linfoblástica para mayores de 25 años".

Pero el reto del Clínic va más allá: "Queremos llevarlo a Europa e intentar que la EMA (Agencia Europea del Medicamento) lo considere un fármaco aprobado para estos pacientes. En este momento no hay ningún medicmento aprobado por la EMA para esta indicación", remarca el jefe de Hematología del hospital, que avaza que ya se han establecido los "primeros contactos", tal y como adelantó Redacción Médica. Para este proceso, añade, cuentan con el apoyo y asesoramiento de la Aemps. 

Sobre el ARI 0001 también se ha promovido un nuevo ensayo clínico en el que participan 10 centros hospitalarios españoles "en el que va a suministrar el CART también en esos hospitales. La Aemps podrá dar también la exención hospitalaria a los centros que, por el número de casos, hayan adquirido la experiencia suficiente. Este aspecto lo veremos cuando hayamos acabado con el ensayo clínico, que tiene a 30 pacientes", concreta Urbano. 

Ensayo CART dual

Urbano adelanta también a este medio el próximo inicio de un ensayo clínico con un CART nuevo, "uno dual, que detecta dos dianas diferentes".

"Lo vamos a emplear en pacientes con linfoma", traslada el especialista, que confía en una "mayor eficacia" de este CART dual para un tipo de pacientes, "en los que se ha visto una pérdida de diana como causa de fallo de CART". "Lo vamos a realizar con la colaboración del Sergas (Servicio Gallego de Salud) con el Hospital Clínico, al que se añadirán, probablemente, dos hospitales más: el Hospital Ramón y Cajal de Madrid y el Hospital Morales Meseguer, de Murcia", relata.