Roche presenta nuevos estudios de emicizumab en hemofilia A

Roche ha anunciado nuevos datos positivos de sus dos estudios fase III en hemofilia A, Haven 1 y Haven2. Asimismo, ha comunicado que la revista científica The New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado los nuevos datos del fase III Haven 1 presentados en el congreso, que evalúa la administración subcutánea semanal de emicizumab en profilaxis (preventivo) en adultos y adolescentes con hemofilia A e inhibidores del factor VIII.
 
El objetivo primario del estudio mostró una reducción clínica y estadísticamente significativa de los sangrados tratados de un 87 por ciento (tasa de riesgo [RR]=0,13, p<0.0001) con emicizumab en profilaxis frente al tratamiento de agentes de “by-pass” (BPAs) a demanda (no en profilaxis, solo uso episódico). Todos los objetivos secundarios fueron positivos, incluyendo la reducción estadísticamente significativa de un 79 por ciento (RR=0.21, p=0.0003) de los sangrados tratados en un análisis intra-paciente primero de su tipo en un subgrupo de pacientes que comparaba dos regímenes en profilaxis (emicizumab y BPAs). Los datos del Haven 1, así como los del análisis intermedio del fase III Haven 2 de emicizumab en niños, se han presentado hoy en el 26 Congreso Internacional de la Sociedad de Trombosis y Hemostasia que se celebra esta semana en Berlín.
 
Según Sandra Horning, Chief Medical Officer y directora de desarrollo global de productos de Roche, “casi una de cada tres personas con hemofilia A desarrolla inhibidores a la terapia estándar del factor VIII, lo que les expone a un riesgo mayor de sufrir sangrados fatales y daños a largo plazo en las articulaciones. Basándonos en la reducción de los sangrados mostrada en los estudios Haven 1 y Haven 2, creemos que emicizumab tiene el potencial de marcar una diferencia significativa en las personas con Hemofilia A con inhibidores, al mismo tiempo que reduce la carga de la enfermedad, al permitirles controlar su enfermedad con una administración subcutánea y semanal”.
 
Datos más desarrollados del Haven 1 mostraron que, tras una mediana de seguimiento de 31 semanas, más pacientes experimentaron cero sangrados con emicizumab en profilaxis que aquellos con BPAs a demanda en todas las mediciones de sangrados, incluyendo cero sangrados tratados (62,9 por ciento frente a 5,6 por ciento), cero sangrados espontáneos (68,6 por ciento frente a 11,1 por ciento), cero sangrados articulares tratados (85.7 por ciento frente al 50,0 por ciento), cero sangrados en articulaciones dianas tratados (94,3 por ciento frente al 50,0 por ciento), y cero sangrados en conjunto, que incluye todos los sangrados tratados y no tratados (37,1 por ciento frente al 5,6 por ciento). Los resultados también mostraron una mejora estadística y clínicamente significativa en la calidad de vida relacionada con el estado de salud (CVRS) medida a las 25 semanas, según dos herramientas validadas (Haem-A-Qol y la escala EQ-5D-5L).