Nuevos datos confirman la eficacia a largo plazo de emicizumab

Nuevos datos del programa de desarrollo clínico en marcha de emicizumab, fármaco en desarrollo de la farmacéutica Roche, confirman su eficacia a largo plazo como tratamiento de la hemofilia A en pacientes con inhibidores del factor VIII.
 
En concreto, los resultados publicados en el congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, en sus siglas en inglés) celebrado en Atlanta (Estados Unidos) muestran que la profilaxis subcutánea una vez a la semana con este fármaco es más eficaz frente al tratamiento previo con agentes de derivación (BPAs) en profilaxis o a demanda.
 
En los resultados actualizados del estudio HAVEN 2, con seis meses adicionales de seguimiento y 40 niños más (menores de 12 años), el 94,7 por ciento de los participantes que recibieron profilaxis con emicizumab no tuvieron sangrados tratados.
 
Además, el análisis intra-paciente que comparó los efectos de diferentes terapias en el mismo niño mostró una reducción del 99 por ciento en las hemorragias tratadas con la profilaxis con emicizumab en comparación con el tratamiento previo con BPAs, ya sea en profilaxis o a demanda.
 
De igual modo, presentaron mejoras sustanciales en la calidad de vida relacionada con el estado de salud y en aspectos relativos a la carga del cuidador, medidos por el cuestionario de calidad de vida específico para hemofilia (Haemo-QoL-SF) y adaptado a los cuestionarios de calidad de vida relacionada con el estado salud en pacientes con hemofilia con inhibidores (Inhib-QoL).
 
Por otro lado, tras casi diez meses adicionales de seguimiento los resultados actualizados del análisis intra-paciente Haven 1 en adultos y adolescentes mostraron una reducción del 88 por ciento en las hemorragias tratadas con profilaxis con emicizumab, en comparación con la profilaxis previa.