Novartis obtiene derechos exclusivos en una terapia celular para SDRA

Novartis ha anunciado este lunes la firma de un acuerdo de licencia exclusiva mundial y un acuerdo de colaboración con Mesoblast para desarrollar, comercializar y fabricar remestemcel-L para el tratamiento del síndrome de dificultad respiratoria aguda (SDRA), incluyendo el asociado al Covid-19. El SDRA es un área de importante necesidad no cubierta, con una tasa de mortalidad aproximada del 40% con el estándar de tratamiento actual, que supone un tratamiento prolongado en la UCI y ventilación mecánica.

Como primera terapia potencial para el tratamiento del SDRA, remestemcel-L utilizará células madre mesenquimales (CMM), una  plataforma tecnológica basada en células, para tratar esta enfermedad mortal y mejorar los resultados. Remestemcel-L se está estudiando actualmente en el SDRA relacionado con el Covid-19 en un estudio de Fase III en curso de 300 pacientes. Novartis tiene previsto iniciar un estudio de Fase III para el tratamiento del SDRA no relacionado con el Covid-19 después del cierre anticipado del acuerdo de licencia, así como la finalización y los resultados exitosos del estudio actual.

”Creemos que Novartis se encuentra en una posición única para promover esta nueva terapia potencial importante” anunció John Tsai, director de Desarrollo Global de Medicamentos y director Médico de Novartis. “Novartis está comprometida y ha demostrado su éxito con las terapias basadas en células y el tratamiento transformador para un espectro de enfermedades respiratorias. Esto convierte a remestemcel-L en una incorporación importante a nuestro portafolio. Tiene el potencial de ser el primer tratamiento para pacientes con SDRA enfermos de gravedad y nos brinda la oportunidad de aplicar años de experiencia especializada directamente en nuestro objetivo de salvar vidas”.

La capacidad demostrada de Novartis para pasar rápidamente de la escala clínica a la comercial con terapias basadas en células será importante en el desarrollo exitoso y la comercialización potencial de remestemcel-L, al igual que las casi dos décadas de experiencia que Novartis tiene en el suministro de productos de primera clase que abordan áreas de necesidad respiratoria no cubiertas.

Tasa de superviviencia del 83%

En marzo, se llevó a cabo un programa de uso compasivo abierto, que incluyó a 12 pacientes con SDRA relacionado con Covid-19, que estaban recibiendo apoyo con ventilación mecánica. El tratamiento con Remestemcel-L se asoció a una tasa de supervivencia del 83%. En base a estos resultados, remestemcel-L se está estudiando en esta población en un estudio de Fase III en curso de 300 pacientes, realizado en colaboración con Cardiothoracic Surgical Network, que está previsto que se complete a principios de 2021. Después del cierre anticipado del acuerdo de licencia y la finalización exitosa y el resultado de este estudio en curso, Novartis y Mesoblast trabajarán conjuntamente para desarrollar atributos de calidad críticos apropiados que cumplan con los requisitos de la Food and Drug Administration de EE. UU. para remestemcel-L antes del inicio del estudio de Fase III para el tratamiento del SDRA no relacionado con Covid-19.

Según el acuerdo de licencia, Novartis adquirirá los derechos exclusivos en todo el mundo para desarrollar, comercializar y fabricar remestemcel-L para el tratamiento del SDRA, y obtendrá acceso a una plataforma innovadora de terapia celular con una variedad de aplicaciones potenciales más allá de las enfermedades respiratorias graves. Novartis realizará un pago inicial de 25 millones de dólares e invertirá 25 millones de dólares en acciones de Mesoblast con pagos y cánones adicionales adeudados una vez alcance los hitos comerciales, regulatorios y de desarrollo acordados. Además, Novartis proporcionará cierto apoyo para permitir la ampliación de la fabricación comercial.

Novartis tiene la opción, en caso de que se ejerza, de distribuir remestemcel-L para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra receptor (EICR) (fuera de Japón). Ambas partes tienen derecho a cofinanciar el desarrollo y la comercialización de otras indicaciones no respiratorias. El cierre del contrato de licencia está sujeto a la expiración o finalización del período de espera en virtud de la Ley de Mejoras Antimonopolio de Hart-Scott-Rodino y algunas otras condiciones.