La hormona de crecimiento semanal de Pfizer llega a España como un "hito"

Pfizer presenta Ngenla (somatrogón), un nuevo tratamiento para el déficit de la hormona del crecimiento (GHD, por sus siglas en inglés) que reduce la frecuencia de inyecciones necesarias de diaria a una vez a la semana. Esto conlleva no solo una mayor comodidad, sino también una consecuente mayor adherencia al tratamiento. Este fármaco ya está disponible comercialmente en España y es financiado por el Ministerio de Sanidad. Está destinado a niños que padecen esta enfermedad rara que tienen entre tres y 18 años. “Es un ejemplo claro de lo que significa cambiar la vida de los pacientes”, resumen desde la compañía farmacéutica.

El tratamiento actual del GHD consiste en inyecciones subcutáneas de administración diaria de hormona del crecimiento recombinante. Pero esto conlleva implicación y constancia de los cuidadores, pues se suele prolongar en el tiempo durante varios años, con una media de unos cinco años. Dos de cada tres niños con dicha patología pueden omitir más de una dosis diaria a la semana, según ha resaltado Nuria Mir, directora médica de Enfermedades raras de Pfizer, que hace hincapié en cómo todo esto afecta a la calidad de vida.

Este nuevo medicamento se trata de la primera hormona de crecimiento de vida media-larga para niños, que necesita administrarse una vez por semana. “Esto va a suponer una mayor calidad de vida, una menor interferencia en la vida diaria y, de manera indirecta, una mayor adherencia de los pacientes”, ha resumido Mir.

En este punto también ha incidido Lidia Castro Feijóo, Endocrinóloga Pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS): “Este medicamento va a mejorar el cumplimiento y la carga del tratamiento no solo para el paciente, sino también para los cuidadores. Damos paso a un nuevo hito”, sentencia.

En el desarrollo clínico de esta hormona, España ha tenido un papel destacado, pues han participado seis centros con 19 pacientes en el ensayo fase tres. Castro Feijóo ha participado en estos ensayos y defiende que su centro es el que más personas han aportado en la fase 3.

En el estudio para la creación de esta hormona de crecimiento sintética han participado 224 niños y en él se ha analizado los resultados que ofrecía Ngenla una vez a la semana frente a la administración diaria de Genotonorm (somatropina).

El déficit de la hormona del crecimiento es considerada una enfermedad rara que en España afecta a uno de cada 10.000 menores. Se caracteriza por una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria y puede presentarse de forma aislada o asociada a otras deficiencias hormonales.

La causa, en la mayoría de los casos, es desconocida. Solo un 25 por ciento se puede identificar y, entre otros motivos, puede darse por una cuestión congénita o causas adquiridas tras el nacimiento, como lesiones cerebrales, por ejemplo.

Los síntomas, según ha explicado Castro Feijóo son múltiples y van apareciendo evolutivamente. Entre todos ha destacado una “talla baja importante”, que, según detalla, es uno de los motivos más frecuentes de consulta en Pediatría y en Endocrinología pediátrica. “Se justifica por un enlentecimiento en el ritmo de crecimiento, sobre todo a partir de los 18 meses. Está acompañado de un retraso madurativo, aparte de otras señales”, sintetiza.