Europa aprueba ampliar Hemlibra (Roche) a personas con hemofilia A moderada

Roche ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado la ampliación de la autorización de comercialización de Hemlibra (emicizumab) en la Unión Europea (UE). Su indicación incluirá ahora la profilaxis sistemática de episodios hemorrágicos en personas con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) sin inhibidores del factor VIII, que presentan una enfermedad moderada (FVIII ≥1 por ciento y ≤ 5 por ciento) con un fenotipo hemorrágico grave. La hemofilia A afecta a unas 900.000 personas en todo el mundo4,5, de las cuales aproximadamente el 14 por ciento padece una forma moderada de la enfermedad6.

"Estamos muy satisfechos de la decisión de la Comisión Europea de aprobar Hemlibra también para las personas con hemofilia A moderada en Europa, ya que incluso la enfermedad moderada puede producir sangrados que causan daños irreversibles en las articulaciones, con un impacto en la calidad de vida", afirmó el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. "A medida que su beneficio se amplía a un mayor número personas con hemofilia, seguimos comprometidos con seguir aumentando el acceso a esta terapia y que ayude a más gente con hemofilia A a vivir una vida libre de sangrados", añadió.

Mientras que el tratamiento y los cuidados de las personas con hemofilia A grave están bien establecidos, hay menos información y orientación sobre la profilaxis de la hemofilia A moderada. Además, la gravedad de la hemofilia A, medida tradicionalmente por los niveles de factor VIII de una persona, no siempre refleja el comportamiento hemorrágico. Muchas personas con hemofilia A moderada pueden no estar recibiendo tratamientos profilácticos y podrían tener un pronóstico clínico peor. Aproximadamente el 85 por ciento de las personas con hemofilia A moderada presentan sangrados en un año determinado y una de cada tres sufre problemas articulares a largo plazo, muchos de los cuales requieren cirugía y afectan a la calidad de vida.

Control eficaz de los sangrados

Esta aprobación se basa en los resultados del ensayo fase III HAVEN 6, en el que Hemlibra demostró un control eficaz de las sangrados y un perfil de seguridad favorable en personas con hemofilia A no grave sin inhibidores del factor VIII, en las que la profilaxis estaba clínicamente indicada. La decisión también se basó en datos de vida real. Esta ampliación de su autorización proporcionará una opción de tratamiento profiláctico conveniente y eficaz, con un perfil de seguridad favorable para las personas con hemofilia A moderada y un fenotipo hemorrágico grave.

Hemlibra está aprobado como opción de tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 110 países y para personas sin inhibidores del factor VIII en más de 100 países de todo el mundo. Se ha estudiado en uno de los mayores programas de ensayos clínicos en personas con hemofilia A, con y sin inhibidores del factor VIII, incluidos ocho estudios fase III.