"El MCDA es una herramienta muy útil para decidir en enfermedades raras"

Los medicamentos huérfanos tienen unas casuísticas que les diferencian del resto. La baja prevalencia de las enfermedades raras y la dificultad para su investigación son algunas de ellas, a lo que se le puede sumar la forma de evaluación. La VIII edición del Post-WS Rareview que cada año organiza Sanofi ha reunido a numerosos expertos en la materia de las enfermedades raras en una mesa redonda multidisciplinar en la que se ha abordado la evaluación de estos fármacos más allá del coste. Los participantes han coincidido en la necesidad de introducir a pacientes y clínicos expertos en la enfermedad en los procesos de evaluación, además de la importancia de tener en cuenta otras variables como puede ser la calidad de vida. La sesión ha estado moderada por el neurólogo Jordi Díaz Manera, que trabaja en la Universidad de Newcastle, y Jorge Gómez Cerezo, jefe de Servicio de Medicina Interna del Hospital Universitario Infanta Sofía (Madrid) y presidente del grupo de Enfermedades Minoritarias de la Sociedad Española de Medicina Interna.

José Luis Poveda, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Fe de Valencia, plantea la necesidad de cambiar el modelo de evaluación de los medicamentos huérfanos, un compromiso que a su juicio debe ser de todos los agentes implicados en el proceso. El análisis de decisión multicriterio (MCDA por sus siglas en inglés) favorece la toma de decisiones de acceso a los fármacos huérfanos: "Podremos tomar decisiones de una forma más segura, cuantas más herramientas disponibles se tengan para elucidar resultados de calidad". Es por ello que Poveda señala que los MCDA son un instrumento de gran utilidad: “En el mundo de las enfermedades raras es una de las herramientas más útiles”.

En la parte administrativa, Juan Manuel Fontanet, que trabaja en la Gerencia del medicamento del Área Asistencial del Servei Català de Salut (CatSalut), considera que este análisis es una manera de estandarizar las decisiones, aportando transparencia y también cierta predictibilidad en las decisiones. “Es un buen método y seguramente en los huérfanos estos criterios tienen un papel todavía más importante, más allá del concepto más utilitarista en la introducción de fármacos”, ha detallado.

En este punto, Daniel de Vicente, presidente de la asociación ASMD España y miembro de la junta de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), ha añadido que, a diferencia de una evaluación tradicional como un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT), incorporar a un equipo evaluador la visión de profesionales, como el especialista que trata la patología, y la visión del paciente puede ser “muy clarificador”. 

Calidad de vida, una variable a tener en cuenta por el evaluador

La inclusión de la visión del paciente en el proceso de evaluación se relaciona directamente con la necesidad de reflejar algunos conceptos a medir, como puede ser el impacto en la calidad de vida del paciente. De Vicente, en este punto, recuerda que para incluir esta variable clínica es necesario que estos participen desde el diseño del ensayo clínico. "Se puede canalizar perfectamente con las asociaciones de pacientes, que son los grandes conocedores de su patología", ha precisado.

Sin embargo, no siempre se tienen buenas escalas de calidad de vida ni están validadas. Antonio González-Meneses del Hospital Universitario Virgen del Rocío (Sevilla), defiende esta postura y añade que es un concepto "fundamental", pese a que no siempre se consigue medir con suficiente precisión. “Hay que contar con esa variable y ponderarla de manera suficientemente potente”. Sobre esta cuestión, José Luis Poveda incide en que es importante medirla, pero sobre todo que los evaluadores entiendan su magnitud.

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Antonio González-Meneses: "Hay que contar con la variable de la calidad de vida y ponderarla de manera suficientemente potente"

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Otro de los aspectos que se ha abordado en esta sesión es la posibilidad de hacer registros, que ayuden a 'superar' la baja prevalencia de estas patologías. El sujeto al que corresponde montar estos registros ha sido objeto de debate. Antonio Riera, del Servicio de Medicina Interna del Hospital Universitario de Bellvitge (Barcelona), ha sostenido que debe ser una cuestión automatizada. "Deberíamos ser capaces con inteligencia artificial de extraer los datos que tenemos en nuestros sistemas de salud", ha defendido

Es necesario analizar la insatisfacción en el acceso a estos fármacos

El modelo de acceso a los medicamentos huérfanos ha tenido también un papel destacado en esta jornada. Poveda ha dibujado tres líneas de actuación: el acceso temprano, que permite incorporar innovación temprana e ir midiendo los resultados para determinar el valor del fármaco a lo largo del tiempo, como hacen en países como Francia; el ya mencionado análisis de decisión multicriterio (MCDA); y crear fondos de cohesión conjuntos para enfermedades raras. "Eso nos permitiría una mayor equidad en el acceso y ninguna comunidad autónoma se vería tensionada presupuestariamente", ha detallado.

Fontanet ha incidido en que es importante conocer también cuáles son los motivos que llevan a una situación insatisfactoria en el acceso a los medicamentos huérfanos. Además, ha explicado que el 'Fast track' o acceso temprano es “muy necesario” para este tipo de enfermedades y que no supone riesgo ninguno. "El acceso temprano está absolutamente alineado con las directrices europeas que están promoviendo en programas Priority Medicine (PRIME, por sus siglas en inglés) de fomento de autorización de medicamentos en materias que son necesidades médicas no cubiertas. No se me ocurre un campo mejor que los huérfanos para poder agilizar las decisiones", ha detallado.

En esta sesión conjunta de expertos también se ha comentado  que actualmente se penaliza en España los fármacos que tiene  aprobación acelerada en la EMA porque lo relacionan con datos inmaduros o con incertidumbre clínica.

El público también ha participado en esta mesa del Rareview 2023 con preguntas dirigidas a los expertos. Al ser preguntado por el pago por resultados en fármacos huérfanos, Riera ha explicado que parece que la mayoría está de acuerdo con este método, pero que la cuestión es por qué no se implanta de entrada y no se dan los instrumentos necesarios para ello. "Si vamos a financiarlo por resultados, dotemos al sistema para hacerlo correctamente", ha insistido.