“Tenemos menos medicamentos huérfanos y tardamos más en acceder”

De izquierda a derecha: Fenando Civeira, presidente de la Sociedad Española de Arteriosclerosis; Pedro Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar, y José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.

Marcos Domínguez / Imagen: Miguel Ángel Escobar
“España, Rumanía y Grecia son los países que menos porcentaje de medicamentos huérfanos tienen comercializados de los aprobados por la EMA [Agencia Europea del Medicamento]”, ha afirmado José Luis Poveda, presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH). En nuestro país solo se comercializan 43 de los 66 fármacos aprobados a nivel europeo. Además, solo el seis por ciento de los más de tres millones de personas que sufren enfermedades raras en nuestro país tienen acceso a estos fármacos.

No solo eso, sino que el tiempo que tardan en la obtención de precio y financiación es de 16,3 meses, cuando en la Directiva europea de Transparencia se fija un máximo de 180 días, es decir, seis meses. Por tanto, “tenemos menos medicamentos huérfanos y tardamos más en acceder a ellos”, ha concluido Poveda.

El presidente de la SEFH ha ofrecido estos datos durante un desayuno organizado por la Fundación Hipercolesterolemia Familiar con el objetivo de dar a conocer el estado del tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigota, enfermedad ultrarrara que se estima que padecen 60 personas en España, de las cuales solo estarían diagnosticadas 33.

Poveda, durante su intervención.

El problema de la hipercolesterolemia familiar es que tiene que ser diagnosticada tempranamente (a los dos años) y su tratamiento es muy delicado, ya que con unos niveles de colesterol LDL en sangre que llegan a alcanzar los 1000mg/dL, el uso de estatinas para reducir este nivel puede no ser suficiente. En general, la esperanza de vida de estos pacientes no alcanza los 40 años.

Falta una estrategia central de enfermedades raras

En la actualidad hay un medicamento aprobado a nivel europeo que reduciría los niveles de colesterol “malo” hasta un 50 por ciento, lomitapida, y una clase de fármacos (los inhibidores de la PCSK9), que podrían ofrecer una alternativa para aquellos que no toleren las estatinas, se encuentra en ensayos clínicos. Pero se teme que los pacientes no puedan acceder a estas alternativas aun cuando sean autorizadas y consigan precio y financiación debido a la pluralidad de evaluaciones existentes, con unos criterios poco claros, que hace que no todos los pacientes estén en la misma posición de salida para acceder a sus medicamentos de referencia.

Para Poveda, los informes de posicionamiento terapéutico (IPT) son un mecanismo de homogeneización necesario, una buena vía “siempre y cuando las comunidades autónomas no establezcan procesos de reevaluación”. Por ello, reivindica un “presupuesto finalista aprobado a nivel central” para estas enfermedades, y una estrategia de enfermedades raras que concentre la actividad en centros de referencia certificados, así como acelerar los procesos de precio y reembolso para que cumplan la normativa europea. “Una vez aprobado un medicamento huérfano, el sistema debería facilitar el acceso”.

Similar opinión ha manifestado Pedro Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar, pidiendo al Gobierno central que “homogenice diagnósticos y tratamientos”. El mayor o menor acceso a estos medicamentos no depende del color político de las comunidades sino de la “sensibilidad de las personas en las consejerías de Sanidad", algo que tampoco debería ser así. Es posible que los fármacos deban tener un alto precio para ser rentables ante la baja prevalencia de estas enfermedades, pero el coste-eficacia debe evaluarse teniendo en cuenta el gasto sanitario total que puede generar y el final último: la salud del paciente.