Santiago Rabanal Retolaza, gerente del Instituto de Investigación Sanitaria Biocruces.
El Instituto de Investigación Sanitaria Biocruces lidera un
ensayo clínico pionero con terapia celular destinado a pacientes pediátricos con
osteogénesis imperfecta, una enfermedad de las denominadas raras que comprende transtornos genéticos que hacen aumentar la
fragilidad de los huesos y la posibilidad de fracturas.
¿Por qué 'huesos de cristal'?
La mayoría de los niños con esta enfermedad sufren numerosas y repetidas fracturas óseas de forma espontánea, de ahí que se le conozca con el nombre de
enfermedad de los "huesos de cristal", lo que conlleva deformidades y un déficit importante de crecimiento, según ha informado el departamento vasco de Salud en un comunicado con motivo del día mundial de esta dolencia, que se celebra el próximo domingo.
Seguridad y eficacia
El objetivo del ensayo de Biocruces, en el que también participan los servicios de Genética y Pediatría, y la Unidad de Inmunología del Hospital de Cruces, es
"demostrar la seguridad y eficacia" de la infusión de células madre sanas en niños con osteogénesis grave.
El ensayo está financiado por el Ministerio de Sanidad y el Instituto de Salud Carlos IIII, según se puntualiza en la nota. Este grupo también trabaja en el "reposicionamiento" de fármacos que puedan ofrecer una
alternativa eficaz para parte de la población infantil afectada por esa enfermedad.
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